Inotuzumab ozogamicin afvist som standardbehandling
Medicinrådet afviste på sit møde tirsdag inotuzumab ozogamicin (Besponsa) fra Pfizer som standardbehandling til refraktær eller recidiverende B-celle akut lymfatisk leukæmi. Det skønnes, at antallet af voksne med refraktær eller recidiverende B-ALL i Danmark er fem-10 om året.
Medicinrådet mener dog, at inotuzumab ozogamicin kan overvejes til patienter, som vurderes at være kandidater til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation. For de patienter er den anbefalede varighed af behandlingen med inotuzumab ozogamicin to cyklusser. En tredje cyklus kan overvejes, hvis patienten efter to cyklusser ikke opnår komplet remission (CR) eller komplet remission med inkomplet hæmatologisk respons (CRi) og ingen minimal residual disease.
Medicinrådet finder, at der bør udvises særlig forsigtighed ved behandling af primært refraktære patienter, men har ikke fundet anledning til at inddrage forhold vedrørende alvorlighed eller forsigtighed i anbefalingen.
Anbefalingen er baseret på en vurdering af forholdet mellem lægemidlets kliniske merværdi og omkostningerne ved behandling med inotuzumab ozogamicin, sammenlignet med dansk standardbehandling, som er en kombination af højdosis kemoterapibehandlinger, der sammensættes ud fra patientens alder, almentilstand og tilstedeværelsen af Philadelphiakromosomet. Den samlede varighed af behandlingen er to-tre år.
Kromosomforandringen Philadelphiakromosom findes hos 20-40 procent af voksne patienter med B-ALL, og forandringen er forbundet med dårligere prognose.
Inotuzumab ozogamicin blev kategoriseret som havende lille klinisk merværdi, men er forbundet med væsentlige meromkostninger, som Medicinrådet vurderede var ude af proportion med den kliniske merværdi. Evidensens kvalitet vurderedes at være moderat. Meromkostningerne skyldes primært prisen på inotuzumab ozogamicin, men omkostninger til stamcelletransplantationer og bivirkninger påvirker også resultatet betydeligt.
Meromkostningerne pr. patient vil være 1.025 million kroner, men Amgros har dog vurderet, at budgetkonsekvenserne ved anbefaling af Besponsa ville være relativt begrænsede, hvilket primært skyldes det lave antal patienter, der kandiderer til behandlingen i Danmark. Amgros har estimeret, at budgetkonsekvenserne ved anbefaling af Besponsa som standardbehandling potentielt ville være ca. fem-10 millioner kroner pr. år, når steady state opnås.
Amgros har indgået aftale med Pfizer om indkøb af Besponsa, og aftalen indeholder en trinvis rabat. Aftalen er trådt i kraft og løber indtil 30. april 2019.
Medicinrådet modtog den foreløbige ansøgning om inotuzumab ozogamicin fra Pfizer den 18. maj 2017 og den endelige ansøgning den 10. januar 2018. Vurderingsrapporten for inotuzumab ozogamicin blev præsenteret på rådsmødet den 15. marts 2018, hvor Rådet besluttede at stille fagudvalget supplerende spørgsmål vedrørende effekten af lægemidlet til behandling af henholdsvis recidiverende og refraktære patienter (udvidet clock-stop). Fagudvalgets endelige vurdering af klinisk merværdi blev godkendt af Medicinrådet den 24. april 2018.
