Mylotarg godkendt til CD33-positiv AML
Europa-Kommissionen har godkendt Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) til behandling af tidligere ubehandlet CD33-positiv akut myeloid leukæmi (AML) i kombination med kemoterapi.
Mylotarg er den første og eneste AML-behandling godkendt i EU, der er målrettet CD33, som er et antigen udtrykt på AML-celler i op til 90 procent af patienterne.
Europa-Kommissionen har godkendt Mylotarg i kombination med daunorubicin og cytarabin til behandling af patienter 15 år og ældre med tidligere ubehandlet CD33-positiv AML, med undtagelse af akut promyelocyt leukæmi (APL).
Godkendelsen er baseret på data fra det randomiserede, åbne fase 3-studie ALFA-0701 med 271 patienter med nydiagnosticeret AML. I studiet modtog patienterne Mylotarg 3 mg/m2 på dag et, fire og syv i kombination med konventionel kemoterapi eller kemoterapi alene. Det primære endepunkt var eventfri overlevelse (EFS).
De 135 patienter, der modtog Mylotarg sammen med over standard induktionskemoterapi, oplevede en signifikant forbedring i EFS sammenlignet med de 136 patienter, som kun fik kemoterapi alene. EFS var 17,3 måneder for patienter, der fik Mylotarg, sammenlignet med 9,5 måneder for dem, der kun fik kemoterapi.
Der er rapporteret levertoksicitet, herunder livstruende og undertiden dødelig leversvigt, og VOD/SOS, hos patienter behandlet med Mylotarg. Andre særlige advarsler og forholdsregler omfatter myelosuppression og infusionsrelaterede reaktioner.
Mylotarg er et antistofkonjugat sammensat af det cytotoksiske stof calicheamicin, der er bundet til et monoklonalt antistof rettet mod CD33. Når Mylotarg binder til CD33-antigenet på celleoverfladen, absorberes det i cellen, og kalicheamicin udløses og forårsager celledød.
AML er en hastigt fremskridende, livstruende kræft i blodet og knoglemarv. Hvis sygdommen ikke behandles, dør patienter med AML normalt af deres sygdom inden for et par måneder eller uger. AML er den mest almindelige form for akut leukæmi hos voksne og tegner sig for cirka 80 procent af alle tilfælde af akut leukemi.
Behandlingsmålet for AML-behandling er, at patienten skal have en komplet, langvarig remission. En længere periode med remission før sygdommens tilbagefald er forbundet med bedre langsigtede resultater for patienterne. Lægemidler, som forlænger tiden før sygdommen genopretter og forlænger livet, kan derfor give meningsfulde kliniske fordele.
