Rydapt anbefales som standardbehandling af AML
Medicinrådet anbefaler i en ny afgørelse, at Rydapt (midostaurin) bliver mulig standardbehandling mod akut myeloid leukæmi (AML). I sin afgørelse har rådet lagt afgørende vægt på Rydapts helbredende potentiale, idet langtidsoverlevelsen er forbedret ved brug af Rydapt.
Dette forhold, samt at de samlede budgetkonsekvenser er relativt små, opvejer den relativt høje pris per patient, lyder det i Medicinrådets anbefaling.
Akut Leukæmi Gruppe (ALG) hilser Medicinrådets anbefaling velkommen.
"Implementeringen af Rydapt til behandling af den pågældende patientgruppe vil blive taget op ved næstkommende ALG-plenum møde i foråret 2018. Det er ALG's målsætning, at implementering af nye lægemidler sker på baggrund af national konsensus og funderes i nationale retningslinjer, med henblik på at sikre et ensartet behandlingstilbud til AML-patienter på de seks behandlingscentre," oplyser ALG's formand Lone Smidstrup Friis.
Medicinrådet vurderer, at behandling med Rydapt til voksne patienter med nydiagnosticeret AML, som kan gives remissionsinducerende behandling med helbredende sigte, og som er FLT3-muterede, giver en lille klinisk merværdi (evidensens kvalitet er lav).
Medicinrådet pointerer i sin anbefaling, at evidensen for Rydapt er tilvejebragt i aldersgruppen 18-59 år, hvorfor der er væsentlige forbehold i forhold til at overføre kategoriseringen direkte til patienter over 60 år.
Rådet har desuden fundet grund til at inddrage forhold vedrørende alvorlighed i anbefalingen, idet lægemidlet har kurativt potentiale ved en sygdom med høj dødelighed, hvor forbedringer af behandlingsresultaterne historisk set har været begrænsed.
Medicinrådet anbefaler, at der efter et år følges op på patienter, som sættes i behandling med Rydapt på baggrund af indberetninger i AML-databasen.
Rimelige meromkostninger
I forhold til den sundhedsøkonomiske analyse har Amgros vurderet, at behandling med Rydapt er forbundet med betydelige meromkostninger sammenlignet med behandling med standard induktions- og konsoliderings-kemoterapi.
I modsætning til Amgros finder Medicinrådet dog, at meromkostningerne for Rydapt, baseret på aftaleprisen, er rimelige sammenlignet med den kliniske merværdi, som lægemidlet tilbyder.
"Dette baseres på, at der er tale om en behandling, som gives med kurative intentioner (ikke livsforlængende), hvor en del af patienterne helbredes (NNT = 13, opfølgningstid fem år). Behandlingen gives kun til patienter, som kan tåle højdosis kemoterapi, og der er således tale om patienter med en rimelig god almen tilstand, som forventes at kunne leve en årrække frem, hvis de helbredes," lyder det fra Medicinrådet.
Baggrund for Medicinrådets anbefaling findes her.
Om Rydapt
Rydapt er en multitargeteret proteinkinasehæmmer, som hæmmer FLT3, som er muteret i 30 procent af AML-patienter. Rydapt er indiceret til voksne patienter med nydiagnosticeret AML, som er FLT3-mutation-positive, og givesi kombination med standard daunorubicin- og cytarabininduktion og højdosis konsolideringskemoterapi med cytarabin. Hos patienter med komplet respons gives efterfølgende Rydapt monoterapi som vedligeholdelsesbehandling.
Om AML
AML er en akut og livstruende form for blodkræft, som oftest rammer ældre personer over 50 år, og i Danmark diagnosticeres cirka 250 nye tilfælde i gennemsnit per år. Gennemsnitsalderen ved sygdomsdebut af AML er i Danmark 68 år. Ved udgangen af 2014 levede 850 personer med diagnosen.
Kurativ behandling, som inkluderer intensiv kombinationskemoterapi, tilbydes godt halvdelen af alle nydiagnosticerede patienter baseret på alder, risici samt performancestatus. Det forventes, at 40 nye patienter årligt vil være FLT3-muterede og dermed opfylde kravene for behandling med midostaurin; ud af disse vurderes det, at cirka halvdelen vil være over 60 år.
