Første målrettede behandling mod FLT-3 positiv AML og SM godkendt
Rydapt (midostaurin) er blevet godkendt i EU til behandling af nydiagnosticerede patienter med akut myeloid leukæmi (AML), som er FLT3-positive, patienter med aggressiv systemisk mastocytose (ASM), patienter med systemisk mastocytose med associeret hæmatologisk neoplasma (SM-AHN) samt patienter med mastcelleleukæmi (MCL).
Rydapt er den første og eneste målrettede behandling mod FMS-lignende tyrosinkinase 3 (FLT3)-muteret AML og den eneste behandling for tre subtyper af systemisk mastocytose (SM) i EU. Alle patientgrupper har begrænset forventet levetid og få behandlingsmuligheder, og Rydapt repræsenterer er det første store fremskridt til behandling af patienter med nyligt diagnosticeret FLT3-muteret AML i mere end 25 år.
Godkendelsen af Rydapt til behandling af nydiagnosticerede patienter med FLT3-muteret AML er baseret på data fra RATIFY-studiet, som blev gennemført i et samarbejde mellem 13 internationale forskningsgrupper.
Undersøgelsen viste en 23 procents reduktion i risikoen for død med Rydapt plus standardkemoterapi sammenlignet med placebo plus standardkemoterapi. Den gennemsnitlige overlevelse var hhv. 74,7 måneder ved behandling med Rydapt og 25,6 måneder ved behandling med placebo.
I RATIFY-forsøget var de hyppigste bivirkninger (flere end eller lig med 30 procent) ved behandling med Rydapt plus standard kemoterapi: febril neutropeni, kvalme, exfoliativ dermatitis, opkastning, hovedpine, petechiae (små røde hudpletter) og pyreksi.
RATIFY er den største undersøgelse hidtil blandt mennesker med denne specifikke type AML, og resultaterne af forsøget blev for nylig offentliggjort i New England Journal of Medicine.
For avanceret SM er godkendelsen af Rydapt baseret på to single-arm åbne multicenterforsøg, herunder fase II-studiet CPKC412D2201, som er det største prospektive forsøg, der nogensinde er udført i den sjældne sygdom. Resultaterne er offentliggjort i New England Journal of Medicine.
I CPKC412D2201-studiet viste SM-patienter behandlet med Rydapt en samlet responsrate, defineret som et større eller delvis respons, på 59,6 procent. Effektiviteten blev vurderet i en post-hoc-analyse ved anvendelse af det internationale konsensuskriterium IWG-MRT-ECNM. Denne vurdering anslog en samlet responsrate på 28,3 procent.
I fremskreden SM var de hyppigste bivirkninger kvalme, opkastning, diarré, perifert ødem og træthed.
