Ny klasse af ’small molecule inhibitors’ viser varig effekt hos mus med AML
EHA 22: Israelske forskere har udviklet en ny klasse af CKIa small molecule inhibitors, der hurtigt og robust aktiverer det tumorsupprimerende gen p53 i mus, hvilket resulterer i en varig, kraftig og specifik anti-leukæmisk terapeutisk virkning.
Dataene blev præsenteret på fredagens Presidential Symposium på årets EHA-møde.
Forskerne bag studiet mener, at der er helbredelsespotentiale i deres nye small molecule-hæmmere, mens associeret professor Kim Theilgaard-Mönch fra Hæmatologisk Klinik, Rigshospitalet, og Biotech Research and Innovation Centre påpeger, at selvom resultaterne ser lovende ud, er det ikke sikkert, at stofferne vil have samme effekt i mennesker, som de har vist i mus.
”Forskningsdataene er meget valide og resultaterne meget lovende. Når det er sagt, er det desværre ikke altid sådan, at small molecule inhibitors, som virker i muse-AML modeller, også virker på humane AML-celler, hvilket de ikke har testet her. Men det er bestemt et studie, der er værd at bemærke,” siger Kim Theilgaard-Mönch.
Forskerne fra Jerusalem testede de langsigtede orale terapeutiske virkninger af deres small molecule-hæmmere i MLL-AF9 leukæmiske mus. Først demonstrerede de inhibitorernes anti-leukæmiske virkning ved enkelt oral dosisbehandling, robust inducerende p53-aktivering og blastcelle-cytoreduktion. Resultaterne viste, at inhibitorerne var i stand til at skelne leukæmiceller fra normale hæmatopoietiske stamceller, sådan at de ikke påvirkede musenes normale hæmatopoietiske CFU'er (Colony-Forming Unit), men derimod eliminerede leukæmiske CFU'er.
40-50 procent af de inhibitorbehandlede mus overlevede behandlingen uden tegn på sygdom i op til fem måneders observation, og de havde heller ingen følger af langvarig behandling.
