Lovende resultater for CAR T til børn med refraktær ALL
Børn og unge voksne med recidiverende eller refraktær ALL, der modtager CD22-målrettet CAR T-celleterapi opnår klinisk respons og i nogle tilfælde remission.
Det viser et fase 1-studie, der præsenteres i en oral præsentation på ASH-mødet mandag den 5. december kl. 7.15 (abstract 650).
Forsøget omfattede 16 patienter med recidiverende eller behandlingsresistent ALL, som enten var CAR-naive eller tidligere var blevet behandlet med anti-CD19 CAR T-celler og/eller blinatumomab og havde fået tilbagefald med CD19-negativ sygdom. Patienterne, der var i alderen 7- 22 år gamle, havde alle CD22-positiv ALL og havde tidligere undergået mindst én allogen stamcelletransplantation. De fleste af de behandlede patienter havde tilbagefald efter en tidligere anti-CD19 CAR T-behandling, før de blev inkluderet i studiet.
Forskerne indsamlede T-celler fra patienterne og ændrede dem, så de kunne genkende og binde sig til CD22. Patienterne modtog derefter en infusion af deres egne forbedrede celler og blev evalueret med hensyn til respons og bivirkninger efter gennemsnitligt 28 dage.
Tidlige resultater fra forsøget viser, at de første tre patienter behandlet på det andet dosisniveau opnår komplet remission uden tegn på residual sygdom. Baseret på de første resultater, behandlede forskerne flere patienter (16 i alt) og fandt, at otte af 10 patienter opnåede komplet remission, når de blev behandlet på de øverste dosisniveauer.
ASH’s formand Charles Abrams glæder sig over resultaterne, som han mener, åbner for ikke kun at bruge CD22 som mål for CAR T-terapi.
”Forsøgets resultater er opmuntrende, fordi de viser, at vi ikke kun behøver bruge CD19 som mål for T-celler, men i stedet måske kan lave et panel af mål for T-cellerne, som kan hjælpe med at eliminere leukæmien og måske en dag lede til bedre behandling af sygdommen,” siger han.
Forskerholdet planlægger nu at undersøge kombinationen af anti-CD19 og CD22 CAR-terapi ud fra hypotesen, at det vil øge sandsynligheden for vedvarende remission.
