EMA anbefaler at udvide indikationen for Jaypirca
Det europæiske lægemiddelagentur EMA’s komité for lægemidler til mennesker (CHMP) har anbefalet at udvide indikationen for den ’first-in-class’ non-kovalente BTK-inhibitor Jaypirca (pirtobrutinib) således, at den også kommer til at inkludere patienter med relaps eller refraktær kronisk lymfatisk leukæmi (CLL).
Pirtobrutinib er i forvejen indiceret som monoterapeutisk behandling til patienter med relaps eller refraktær mantle celle lymfom, som tidligere har fået behandling med en BTK-inhibitor. Og hvis Europa Kommissionen (EC) godkender CHMP’s anbefaling, vil pirtobrutinib fremadrettet også kunne markedsføres som monoterapi til patienter med relaps eller refraktær CLL, som tidligere har modtaget en BTK-inhibitor.
Anbefalingen fra CHMP beror på data fra fase III-studiet BRUIN CLL-321, som senest rapporterede resultater ved det amerikanske hæmatologiske selskab ASH’s årsmøde i december 2024.
Studiet inkluderede patienter med CLL eller lille lymfocytisk lymfom (SLL), der tidligere havde fået behandling med en kovalent BTK-inhibitor. Patienterne blev randomiseret 1:1 til pirtobrutinib eller investigators valg af idelalisib plus rituximab (IdelaR) eller bendamustin plus rituximab (BR). De blev stratificeret efter tidligere brug af venetoclax samt del(17p)-status. Studiets primære endepunkt var progressionsfri overlevelse (PFS).
De seneste resultater fra august 2024 viser, at pirtobrutinib reducerede risiko sygdomsprogressions eller død med 46 procent sammenlignet med IdelaR eller BR (median PFS = 14,0 måneder versus 8,7 måneder). Disse data var i overensstemmelse med primæranalysen. PFS-gevinsten var konsekvente på tværs af subgrupper, inklusiv hos patienter, der tidligere havde modtaget venetoclax og patienter med TP53-mutationer og/eller del(17p), umuteret IGHV-status samt kompleks karyotype.
Tid til næste behandling eller død (TTNT) var et sekundært endepunkt i studiet. TTNT i pirtobrutinib-armen var 24 måneder versus 11 måneder i kontrolarmen svarende til en forbedring på 63 procent (HR=0,37; 95% CI 0,25-0,52).
De mest almindelige bivirkninger af enhver grad associeret med pirtobrutinib var neutropeni, fatigue, diarré, anæmi, udslæt og blå mærker.
