Prisforhandlinger kan vende op og ned på anbefalinger i ny CLL-vejledning

Patienter med kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) må endnu ikke behandles efter den behandlingsvejledning, som Medicinrådet udgav i forbindelse med seneste rådsmøde. Det må de først, når prisforhandlingerne er gennemført, og Medicinrådet kan ikke garantere, at de ikke kommer til at annullere de stående anbefalinger. Det er dybt frustrerende, at vi fortsat er hensat til at give patienterne en underlødig behandling i første linje, lyder det fra ledende overlæge.

Der var stor begejstring at spore blandt de behandlende læger, da Medicinrådet i sidste måned udgav den længe ventede behandlingsvejledning for CLL. Vejledningen åbner op for, at alle CLL-patienter kan tilbydes targeteret behandling i førstelinje. Overlæge Carsten Utoft Niemann udtalte til Hæmatologisk Tidsskrift, at vejledningen var et markant fremskridt, som vendte op og ned på situationen på CLL-området.

Men nu viser det sig, at der måske slet ikke er noget at glæde sig over alligevel.

Anbefalingerne i den nye behandlingsvejledning er nemlig fortsat ikke gældende. Behandlingsvejledningen træder først i kraft, når Amgros har afholdt udbud, og lægemiddelrekommandationen er færdiggjort. Og hvis Medicinrådet vurderer, at de priser, som lægemiddelvirksomhederne tilbyder for deres behandlinger, er for høje, så er rådet i sin ret til at annullere de anbefalinger, der aktuelt fremgår af vejledningen. 

”Medicinrådet har principielt set mulighed for ikke at anbefale nogen af de ligestillede behandlinger, hvis alle de priser, virksomhederne tilbyder, er for høje,” skriver Medicinrådets direktør Søren Gaard i en e-mail til Hæmatologisk Tidsskrift.

Sidder stadig med Sorteper

Han skriver videre, at Medicinrådet forventer og håber, at virksomhederne byder ind med rimelige priser, så lægemidlerne bliver anbefalet i rekommandationen.

Christian Bjørn Poulsen, ledende overlæge ved Hæmatologisk Afdeling på Sjællands Universitetshospital, finder processen stærkt kritisabel. Han er uforstående over for, hvorfor Medicinrådet lancerer en vejledning med anbefalinger, der ikke er gældende på publiceringstidspunktet – og som risikerer at blive annulleret igen efter prisforhandlingerne.

”De sidste fire-fem år har vi igen og igen gjort opmærksom på, at vi har en stor gruppe CLL-patienter med en særlig cytogenetik (IGHV umuterede red.), hvor al evidens peger på, at de bør tilbydes targeteret behandling i første linje – alt andet er helt ærligt underlødigt. Men vi har ikke kunnet behandle dem efter de faglige retningslinjer, fordi behandlingerne ikke har været anbefalet i Medicinrådet. Og nu bliver vi så igen bedt om at vente – og vi ved ikke en gang, hvordan anbefalingerne vil ende med at lyde. Det er et meget trist forløb,” siger han.

”Medicinrådet bryster sig af at være et af verdens hurtigste prioriteringsinstitutter, men i tilfældet her, har man fået demonstreret, at de er mere end almindeligt fodslæbende. Og det går altså ud over patienterne. .”

Af Medicinrådets nye behandlingsvejledning fremgår det, at rådet anbefaler targeteret medicin i første linje til alle CLL-patienter. Det er et markant nybrud, da det hidtil alene har været den lille højrisiko CLL-subgruppe med TP53-muteret/del(17p)-sygdom, som har haft adgang til targeteret førstelinjebehandling. Størstedelen af danske CLL-patienter har således været henvist til kemoimmunterapi; en behandlingsstrategi, der har vist sig underlegen i forhold til targeteret behandling i en række kliniske fase III-studier (1,2,3,4). Patientgruppens manglende adgang til den målrettede behandling har over årene fået klinikere til at råbe højt og udtrykke forargelse over, at vi i Danmark har skilt os ud ved at være et af de eneste lande i Skandinavien – og i store dele af Europa –, hvor patienter med CLL ikke har kunnet få optimal førstelinjebehandling.

”Vi nåede lige at glæde os over, at vi nu endelig kunne lægge rollen som Sorteper fra os og behandle vores CLL-patienter på niveau med resten af Skandinavien og store dele af Europa. Og nu er vi slået tilbage til start. Tiden går og går, og vi har stadig ikke mulighed for at give de behandlinger, som vi ved, at vores patienter vil have størst gavn af. Det er frustrerende,” siger Christian Bjørn Poulsen.

Helt normal procedure

Medicinrådet oplyser ikke, hvornår det forventer, at lægemiddelrekommandationen for CLL-området vil ligge klar. Søren Gaard skriver følgende om proceduren:

”Først skal Medicinrådet godkende en analyse af, hvilke forskellige behandlingsrelaterede omkostninger, der er ved de ligestillede lægemidler. Den er vi ved at udarbejde. Dernæst skal Amgros afholde et udbud for at indhente tilbud fra virksomhederne, som vil danne grundlag for, at vi kan færdiggøre rekommandationen”.

Proceduren er ikke, hverken enestående eller kontroversiel. Den er, jævnfør Medicinrådets årsberetning fra 2023, helt normal. Her står:

”Medicinrådets behandlingsvejledninger danner grundlag for, at lægemidlerne kan konkurrenceudsættes i et udbud hos Amgros, der køber lægemidler ind til sygehusene. I et udbud kan lægemiddelvirksomhederne byde ind med priser på deres produkter. Hvis to eller flere lægemidler er ligestillede, vurderer Medicinrådet de omkostninger, der er forbundet med behandlingerne i en omkostningsanalyse. Det lægemiddel, som er billigst vurderet på pris og øvrige omkostninger, bliver førstevalg i Medicinrådets lægemiddelrekommandation.”

Lægemiddelrekommandationen er således et dokument, der anbefaler, i hvilken rækkefølge sygehusene skal vælge lægemidler på et givent sygdomsområde ud fra en faglig og derefter en økonomisk vurdering.

Kommunikerer ikke klart

”Der står sort på hvid i vejledningen, at Medicinrådet anbefaler en række targeterede regimer i første linje, mens rådet ikke anbefaler kemoimmunterapi til IGHV-umuterede. Jeg har svært ved at forstå, at man så kan forsvare at sige til os, at vi fortsat skal give kemoimmunterapi, mens vi venter på rekommandationen. Det strider jo imod, hvad rådet selv mener er fagligt forsvarligt. Og så kan det jo endda ende sådan, at vi skal fortsætte med at give en underlødig behandling, hvis de targeterede midler vurderes at være for dyre,” siger Christian Bjørn Poulsen.

”Jeg ved, at en del af medlemmerne i fagudvalget ikke har været klar over, at behandlingsvejledningen ikke var gældende efter, at den blev udgivet. Og det samme gælder mange af mine kollegaer. Det kan godt være, at Medicinrådet selv mener, at det kommunikerer klart, men sagen her illustrerer med al tydelighed, at der er mange andre, som er af en anden opfattelse.”

Hæmatologisk Tidsskrift har rakt ud til Medicinrådet for at spørge ind til de problemstillinger, Christian Bjørn Poulsen adresserer i det ovenstående. Artiklen opdateres med Medicinrådets svar, når de foreligger.

Patienterne er i klemme

Den manglende afklaring CLL-området har, ifølge Christian Bjørn Poulsen, store konsekvenser for de mange patienter, der ikke kan tilbydes den evident bedste behandling i første linje. 

”Jeg selv og mine kollegaer rundt omkring på sygehusene har de senere måneder bevidst ventet med at sætte behandling af nogle af vores IGHV-umuterede patienter i gang med den formodningen, at de lige straks ville have mulighed for at få en bedre behandling. CLL er lidt elastisk i metermål, når man skal give behandling, og patienter med langsomt progredierende sygdom kan fint vente op til et halvt år med at få behandling. Men nu må vi jo desværre vende tilbage til patienterne med besked om, at de alligevel ikke kan få den behandling, vi mener er bedst for dem,” siger han.

”Vi har virkelig ikke lyst til at give patienterne kemoimmunterapi – især ikke de to tredjedele, som har IGHV-umuteret sygdom. For det kan ikke accepteres fagligt. Alle guidelines er skrevet om, og man diskuterer det ikke nogen steder længere. Så vi prøver for alt i verden at undgå det og gøre krumspring for ikke at ødelægge patienternes liv.”

”Det er et problem at Medicinrådet ikke implementerer en klar anbefaling om targeteret behandling til IGHV-umuterede straks. Jeg mener faktisk det er etisk uforsvarligt,” siger Christian Bjørn Poulsen.

I en længere periode var det muligt for de behandlende læger at inkludere patienter i kliniske studier, og derigennem sikre, at de fik mulighed for at få targeteret behandling. Den mulighed er imidlertid ikke længere aktuel, da de relevante studier ikke længere inkluderer patienter.

”Så vi står igen et rigtig problematisk sted, hvor Medicinrådets langsommelighed betyder, at patienterne kommer i klemme. Medicinrådet bør enten komme med en lynhurtig lægemiddelrekommandation eller alternativt give os en anvisning for, hvordan vi i ventetiden sikrer, at man ikke tvinges til at behandle de IGHV- umuterede patienter med, hvad Medicinrådet selv kategoriserer som behandling, der ikke bør anvendes,”  siger Christian Bjørn Poulsen.