Skip to main content

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin


"Selvom der stadig er meget arbejde, der skal gøres, giver resultaterne håb om en effektiv behandling for patienter, der indtil nu har haft begrænsede muligheder. Jeg håber, at vi i fremtiden vil være i stand til at indføre en mere skånsom og mere effektiv behandling uden alvorlige bivirkninger," siger Maja Ludvigsen.

Aarhus-forskere udvikler lovende genterapi til behandling af AML

En forskergruppe fra Aarhus Universitet har udviklet en meget lovende CRISPR/Cas9-behandling, der har vist sig at bremse udviklingen af akut myeloid leukæmi (AML) i cellelinjer og dyremodeller. Forskerne håber, at teknologien kan blive en platformsteknologi for kræft drevet af fusionsgener.

Omkring halvdelen af alle patienter med AML er enten ikke kandidater til eller får tilbagefald efter behandling med intensiv kemoterapi. Disse patienter har et stort behov for nye, effektive terapier. De aarhusianske forskere CRISPR/Cas9-behandling kan måske vise sig at blive et af de gennembrud patienterne har ventet på.

Onkogene fusionsdrivere er almindelige i flere hæmatologiske kræftformer, herunder AML. De er således oplagte mål for fremtidige CRISPR-Cas9-baserede behandlingsstrategier. De aarhusianske forskeres genterapi er en såkaldt dobbelt intron-målrettet CRISPR-Cas9-strategi, som retter sig mod translokationen t(8;21). Denne translokation er tilstede hos fem til ti procent af patienter med de novo AML. Den resulterer i fusionsgenet RUNX1-RUNX1T1, der forårsager ukontrollabel cellevækst. Den nye CRISPR/Cas9-teknologi virker ved at splitte RUNX1-RUNX1T1-fusionsgenet.

Teknologien er først testet på cellelinjer og efterfølgende i musemodeller. Data fra dyrestudiet viser, at ubehandlede kræftceller udviklede sig til store tumorer, mens de kræftceller, der var blevet behandlet med genterapien, inden de blev sat ind i musene, udviklede sig til mindre tumorer eller slet ingen.   

”Vores genterapi ser ud til at være ekstremt effektiv i laboratoriet. Vi ved ikke, om vi kan gøre terapien effektiv nok til at målrette alle kræftcellerne. Men der er en hypotese inden for kræftforskningen, at hvis man kan målrette størstedelen af ​​kræftcellerne med en behandling, vil immunsystemet tage sig af resten,« udtaler Maja Ludvigsen, lektor ved Institut for Klinisk Medicin ved Aarhus Universitet og én af ​​forfatterne til studiet i en artikel på Aarhus Universitets hjemmeside.

I laboratoriet har forskerne åbnet cellemembranerne i cancercellerne ved hjælp af elektricitet for herefter at indsætte genterapien i cellerne. Den metode kan ikke anvendes på mennesker, hvorfor forskerne aktuelt undersøger alternative leveringsmetoder, for eksempel via fedtpartikler.

Et bredt potentiale

Det næste skridt er at teste, om terapien også har effekt i mus, der har den specifikke fusionsdrevne undertype af AML, AML t(8;21).

"Selvom der stadig er meget arbejde, der skal gøres, giver resultaterne håb om en effektiv behandling for patienter, der indtil nu har haft begrænsede muligheder. Jeg håber, at vi i fremtiden vil være i stand til at indføre en mere skånsom og mere effektiv behandling uden alvorlige bivirkninger,« udtaler Maja Ludvigsen i artiklen.

AML er langt fra den eneste kræftform, der har undertyper, som er drevet af fusionsgener. Sarkomer og lungekræft er andre eksempler. Fælles for de fusionsdrevne kræftformer er, at der ofte mangler effektive behandlinger. Forskerne håber, at deres genterapi også vil vise sig effektiv imod andre af fusionsdrevne kræftformer, og at teknologien således kan blive en platformsteknologi med et bredt behandlingsmæssigt potentiale.

Forskerne håber, at de inden for de næste fem år kan igangsætte kliniske ’first in human’-studier med den nye genterapi. Der er dog endnu en masse ting, der skal falde på plads, førend håbet kan blive en realitet. For eksempel har forskerne endnu ikke testet og kortlagt potentielle bivirkninger ved genterapien.

 

Studiet i AML er netop offentliggjort i det videnskabelige tidsskrift Leukemia. Det er forskerhold fra Institut for Klinisk Medicin og Institut for Biomedicin på Aarhus Universitet, der i samarbejde har udviklet genterapien.

Chefredaktører

Kristian Lund
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Nina Vedel-Petersen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Nordisk annoncedirektør

Marianne Østergaard Petersen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Adresse

Schæffergården
Jægersborg Alle 166
2820 Gentofte
CVR: 37 21 28 22

Kontakt

Annoncer
Jobannoncer
Kontaktinfo
Abonnement, kontakt:
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Redaktionschef

Helle Torpegaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Journalister

Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder

Bo Karl Christensen, redaktionsleder
Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Maiken Skeem – hjerte-kar, sundhedspolitik
Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
Christina Alfthan - patientrettigheder

Tilknyttede journalister

Natacha Houlind Petersen - allround
Sofie Korsgaard - redaktør, printmagasiner
Berit Andersen – psykiatri
Jette Marinus - respiratorisk
Maria Cuculiza - kultur
Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik
Gorm Palmgren - onkologi
Hani Abu-Khalil - allround
Anne Westh - allround
Stephanie Hollender - allround
Thomas Telving - allround

Kommerciel afdeling

Annoncekonsulent
Malene Laursen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Annoncekonsulent
Helle Hviid
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Salgskonsulent, Sverige
Annika Östholm
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Webinarer
Majbritt Laustrup
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Administrativ koordinator
Anette Kjer Overgaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Konference koordinator
Christina Ludvig
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Projektledere
Susanne Greisgaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
Lisbet Møller Helweg
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Research
Birgitte Gether