FDA godkender quizartinib plus kemo til nydiagnosticeret AML
De amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA har godkendt Vanflyta (quizartinib) i kombination med kemoterapi til behandling af patienter med nydiagnosticeret FLT3 ITD-positiv akut myeloid leukæmi (AML).
Quizartinib er en lille molekyle receptor tyrosinkinasehæmmer,som targeterer FLT3. Den nye FDA-godkendelse omfatter behandling med quizartinib sammen med standard cytarabin- og antracyklin-induktion og cytarabin-konsolidering samt behandling med quizartinib som vedligeholdelses-monoterapi efter konsolideringskemoterapi til behandling af voksne patienter med nydiagnosticeret AML, der er FLT3 ITD-positive.
Samtidig med godkendelsen af quizartinib godkendte FDA også LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay som ledsagende diagnostik ved behandling med quizartinib.
Baggrunden for godkendelsen af quizartinib er data fra QuANTUM-First, som er et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret studie af 539 patienter med nydiagnosticeret FLT3-ITD positiv AML. I studiet blev patienterne randomiseret til at modtage enten quizartinib (268 patienter) eller placebo (271 patienter) sammen med induktions- og konsolideringsterapi og som vedligeholdelsesmonoterapi. Patienter, der gik videre til hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), påbegyndte vedligeholdelsesbehandling efter HSCT-genopretning. Studiets vigtigste effektmål var samlet overlevelse (OS), målt fra randomiseringsdatoen til død uanset årsag.
Den primære analyse blev udført efter en minimumsopfølgning på 24 måneder efter, at den sidste patient blev randomiseret. Analysen viste en statistisk signifikant forbedring i OS for quizartinib-armen (HR=0,78) med en gennemsnitlig varighed på 38,6 måneder. Raten for komplet respons (CR) hos dem, der fik placebo, var 55 procent med en gennemsnitlig varighed på 12,4 måneder.
Quizartinib er indtil videre kun tilgængeligt i USA gennem et begrænset program under en Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS), kaldet Vanflyta REMS, da behandlingen indebærer en risiko for QT-forlængelse, torsades de pointes og hjertestop.
