Lovende data for Venclyxto mod hårcelleleukæmi
Venclyxto (venetoclax) ser ud til at være en lovende vedligeholdelsesbehandling for patienter med recidiverende eller refraktær hårcelleleukæmi (HCL). Det viser et lille studie, hvor fem ud af seks patienter responderede på venetoclax, når det blev givet alene eller i kombination med rituximab.
Data fra studiet indikerer, at venetoclax kan være en kemoterapifri behandlingsmulighed for HCL-patienter, som har oplevet svigt af flere tidligere behandlingslinjer, herunder vemurafenib plus rituximab. Det er i dag en patientgruppe med begrænsede behandlingsmuligheder, påpeger forskerne bag studiet i en artikel på det medicinske nyhedssite Mdedge. Forskerne bemærker desuden, at venetoclax især synes relevant hos HCL-patienter, der ikke har et akut behov for at få genoprettet deres blodtal.
I studiet blev venetoclax administreret off-label til seks patienter, som havde fået vemurafenib plus rituximab som deres seneste tidligere behandling. Én af de inkluderede patienter var resistent over for behandlingen, og fem fik tilbagefald efter behandlingen. Venetoclax blev givet i 29-dages cyklusser. Efter seks eller 12 cyklusser kom to patienter i komplet remission med minimal restsygdom (MRD), og én kom i delvis remission. Alle patienter havde ufuldstændig genopretning af blodpladerne. Tilføjelse af rituximab i en dosis på 375 mg per kvadratmeter kropsoverfladeareal i tre til otte cyklusser øgede dybden af respons hos én patient, der tidligere havde opnået et mindre respons. Tillæg af rituximab reducerede ydermere MRD hos én af de patienter, der havde opnået komplet remission på behandling med venetoclax, og førte til hæmatologisk remission hos én patient, der ikke havde opnået respons på venetoclax.
Den progressionsfrie overlevelse varierede fra 23 til 53+ måneder hos de fem patienter, der responderede på venetoclax. PFS var således den samme eller bedre end den PFS, patienterne havde opnået på den tidligere behandling med vemurafenib plus rituximab.
Den mest markante bivirkning ved venetoclax var forværring af baseline neutropeni, som hos nogle patienter var kompliceret af infektioner eller febril neutropeni. Bivirkningen blev i studiet håndteret ved dosisreduktioner og granulocytkolonistimulerende faktor.
Studiet blev støttet af tilskud fra Fondazione Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro og det italienske sundhedsministerium, og er publiceret i New England Journal of Medicine.
