Hypomethylerende stoffer i lav dosis giver gunstige OS-resultater i lavrisiko MDS
Behandling med de hypomethylerende stoffer decitabin eller azacitidin i lav dosis kan føre til transfusionsuafhængighed i patienter med lavrisiko-myelodysplastisk syndrom (MDS). Behandlingen med stofferne er ydermere forbundet med gunstige overlevelsesresultater.
Det viser et nyt studie, der har undersøgt effekten af behandling med decitabin og azacitidin i patienter med lavrisiko MDS. De hypomethylerende stoffer indgår som en del af standardbehandlingen af MDS, men deres effekt har hidtil været uklar blandt patienter med blandt patienter med lavdosis-sygdom. MDS risikerer at udvikle sig til akut myeloid leukæmi (AML).
Studiet inkluderede i alt 113 patienter med tidligere ubehandlet MDS med lav/mellem-risiko. De blev behandlet med decitabin (n=73 (65 procent)) og med azacitidin (n=40 (35 procent)). Patienterne blev tilfældigt randomiseret til at modtage enten 20 mg/m2 decitabin eller 75 mg/m2 azacitidin i serier på 28 dage.
Transfusionsafhængighed
Data fra studiet viser, at den samlede responsrate var 67 procent for den patientgruppe, der modtog decitabin, og 48 procent for gruppen, der fik azacitidin (P=0,042). Ved baseline var 59 patienter transfusionsafhængige. Heraf opnåede 19 (32 procent) transfusionsuafhængighed på behandlingen (decitabin, 16 af 39 [41 procent]; azacitidin, 3 ud af 20 [15 procent]; P=0,039). Blandt de 19 patienter var den gennemsnitlige varighed af transfusionsuafhængigheden 22 måneder. De resterende 54 patienter var transfusionsuafhængige ved baseline. Heraf blev fem patienter (9 procent) transfusionsafhængige efter behandling.
Ved en median opfølgning på 68 måneder var den gennemsnitlige samlede event-fri overlevelse 17 måneder, og den samlede overlevelse var 33 måneder. Der blev ikke observeret nogen tidlige dødsfald, og responset var ikke associeret med dosisbegrænsende bivirkninger.
