FDA tildeler orphan drug-status til ny T-celleterapi til patienter med AML
De amerikanske fødevare- og lægemiddelmyndigheder FDA har tildelt orphan drug-status (ODD) til en autolog genredigeret T-celleterapi til behandling af akut myeloid leukæmi (AML).
Det fremgår af en pressemeddelelse fra Intellia Therapeutics, der står bag celleterapien, som går under navnet NTLA-5001.
NTLA-5001 er en autolog celleterapi udviklet til at behandle genetiske undertyper af AML, eksempelvis patienter med HLA-A-A*02:01-allel, samt patienter med tumorer, der bærer Wilms tumor 1-antigen.
Den nye terapi er baseret på genteknologien CRISPR, som er et genredigerings-værktøj, der kan ’klippe’ DNA ud et bestemt sted i genomet og korrigere defekte dele af DNA'et. I dette tilfælde til redigering af T-cellereceptorer (TCR), som anvendes til T-celleterapi.
NTLA-5001 testes i et fase I/II-studie, der evaluerer sikkerhed, tolerabilitet, cellekinetik og antitumoraktivitet ved en enkelt dosis hos voksne med påviselig AML efter standard førstelinjebehandling. En planlagt dosis-eskaleringsfase af studiet vil omfatte to uafhængige grupper bestående af enten voksne med AML med lavere sygdomsbyrde (<5 procent blaster i knoglemarv) eller voksne med AML med højere sygdomsbyrde (≥5 procent blaster i knoglemarv).
FDA tildeler ‘orphan drug’-status til lægemidler eller behandlinger, der er udviklet specifikt til behandling af sjældne sygdomme, hvor markedet kan være småt grundet den lille patientgruppe. Derfor giver FDA også typisk et økonomisk incitament som skattefradrag og markedseksklusivitet i en begrænset periode.
