FDA tildeler orphan drug-status til ny T-celleterapi til patienter med AML

De amerikanske fødevare- og lægemiddelmyndigheder FDA har tildelt orphan drug-status (ODD) til en autolog genredigeret T-celleterapi til behandling af akut myeloid leukæmi (AML).

Det fremgår af en pressemeddelelse fra Intellia Therapeutics, der står bag celleterapien, som går under navnet NTLA-5001.

NTLA-5001 er en autolog celleterapi udviklet til at behandle genetiske undertyper af AML, eksempelvis patienter med HLA-A-A*02:01-allel, samt patienter med tumorer, der bærer Wilms tumor 1-antigen. 

Den nye terapi er baseret på genteknologien CRISPR, som er et genredigerings-værktøj, der kan ’klippe’ DNA ud et bestemt sted i genomet og korrigere defekte dele af DNA'et. I dette tilfælde til redigering af T-cellereceptorer (TCR), som anvendes til T-celleterapi.

NTLA-5001 testes i et fase I/II-studie, der evaluerer sikkerhed, tolerabilitet, cellekinetik og antitumoraktivitet ved en enkelt dosis hos voksne med påviselig AML efter standard førstelinjebehandling. En planlagt dosis-eskaleringsfase af studiet vil omfatte to uafhængige grupper bestående af enten voksne med AML med lavere sygdomsbyrde (<5 procent blaster i knoglemarv) eller voksne med AML med højere sygdomsbyrde (≥5 procent blaster i knoglemarv).

FDA tildeler ‘orphan drug’-status til lægemidler eller behandlinger, der er udviklet specifikt til behandling af sjældne sygdomme, hvor markedet kan være småt grundet den lille patientgruppe. Derfor giver FDA også typisk et økonomisk incitament som skattefradrag og markedseksklusivitet i en begrænset periode.

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Kommerciel direktør
    Benjamin Müller
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen, redaktionel udviklingsleder
    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Frederik Jølving, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

     

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)