EMA skal tage stilling til det første orale hypomethylerende kombinationspræparat til AML

Det europæiske lægemiddelagentur EMA har accepteret en ansøgning om markedsføringstilladelse til et nyt oralt fastdosis-kombinationspræparat bestående af kemostofferne decitabin og cedazuridin til indledende behandling af voksne med akut myeloid leukæmi (AML), der ikke er kandidater til intensiv kemoterapi.

Det skriver de to lægemiddelvirksomheder bag kemostofferne, Otsuka og Astex, i en pressemeddelelse. 

Kombinationen, der går under navnet ASTX727, er indiceret til voksne AML-patienter, som ikke er kandidater til standard induktionskemoterapi. Hvis den bliver godkendt, vil det være det første og eneste orale hypomethylerende middel, der er godkendt i EU til indledende behandling af voksne med AML, som ikke er kandidater til intensiv kemoterapi. ASTX727 er i øjeblikket godkendt til brug i USA, Canada og Australien under mærkenavnet INQOVI.

Behandlingen er en oralt administreret, fastdosis-kombination af det godkendte anti-cancer DNA hypomethylerende middel, decitabin, og cedazuridin, der hæmmer cytidin deaminase (CDA). 

I december 2021 blev det orale kombinationspræparat tildelt orphan drug-status , hvilket giver virksomhederne ret til ti års markedseksklusivitet, når produktet er godkendt i EU. 

Flere patienter opnår komplet respons

Ansøgningen baserer sig på positive resultater fra det kliniske fase III-studie ASCERTAIN, der blev præsenteret på årets EHA-kongres i juni.

Studiet opfyldte sit primære endepunkt og viste således en eksponeringsækvivalens af en oral fastdosis af decitabin og cedazuridin med en standard fem-dages kur med intravenøs (IV) decitabin, som er den nuværende standard for behandling af AML.

I alt blev 87 patienter med en medianalder på 78 år randomiseret og behandlet. Ved en medianopfølgning på 7,95 måneder havde 17 ud af 77 patienter, som havde ≥6 måneders opfølgning eller afbrudt behandling, opnået komplet respons (CR). Derudover havde fire patienter CR med ufuldstændig gendannelse af blodlegemer (CRi), heraf havde en patient CR med ufuldstændig blodpladegendannelse (CRp). Det resulterede i en sammensat responsrate på 23,4 procent. 

Ved en foreløbige og begrænset undersøgelsesopfølgning med ~46 procent censurerede observationer, var den mediane overlevelse cirka 7,9 måneder.

Sikkerhedsprofilen for den faste dosiskombination af decitabin og cedazuridin var, ifølge virksomhederne, 'generelt i overensstemmelse' med den, der forventes for IV decitabin. 

 

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Kommerciel direktør
    Benjamin Müller
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen, redaktionel udviklingsleder
    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Frederik Jølving, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

     

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)