Skip to main content

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Real world: Hemlibra virker også hos børn med hæmofili A

ASH: Effekten af Hemlibra (emicizumab) til behandling af hæmofili A i den kliniske hverdag ligner effekten i de kliniske studier, og effekten ses også hos børn.

Det viser foreløbige real world data fra et observationsstudie med 92 amerikanske patienter, som blev præsenteret ved ASH 2019.

Forskere ved de tre hæmofiliklinikker Children’s Hospital of Philadelphia, Virginia Commonwealth University and Children’s National Health System har indsamlet data fra patienter med svær eller moderat hæmofili A (89 svær HA, 3 moderat HA) og fundet, at effekten indtil videre svarer til resultaterne i de kliniske studier, der ligger til grund for godkendelsen af stoffet.

Af de 92 patienter i studiet er 89 drenge eller mænd. 67 procent af patienterne er under 12 år, og aldersmæssigt spreder de sig fra fem uger til 55 år med en medianalder på 8,6 år. 19 patienter havde en aktiv inhibitor ved behandlingsstart, og 86 procent var på profylaktisk behandling forud for behandlingen med Hemlibra. I alt er der i studiet fulgt op på 53,3 patientår.

Klinikkerne har registreret patienternes demografisk data, diagnose og sygdomshistorik (inhibitor og profylaktisk behandlingsregime), dosering af Hemlibra, blødninger og trombotiske tilstande fra seks måneder inden behandlingsstart frem til juli 2019.

Det foreløbige resultat er, at patienter med inhibitorer forud for behandling med Hemlibra havde 6,2 behandlede blødninger mod 0,3 efter, og hos patienter uden inhibitorer er tallene 1,8 før mod 0,22 efter. Andelen af patienter som ikke havde flere blødninger efter Hemlibra steg både blandt patienter med og uden inhibitorer.

Patienterne har fået 3 mg/kg ugentligt i fire opstartsdoser, efterfulgt af enten ugentlige, fjortendedags eller månedlig dosering med flest ugentlige doseringer blandt patienter med inhibitorer.

Ingen patienter har afbrudt behandlingen eller udviklet antistoffer mod FVIII eller Hemlibra, og der har ikke være nogle trombotiske eller trombotisk mikroangiopatiske tilfælde eller dødsfald.

Forskerne konkluderer, at behandlingseffekten i den relativt korte opfølgningsperiode svarer til effekten i de kliniske studier, og at effekten også findes hos patienter under 12 år.

De understreger samtidig at videre dataindsamling vil være vigtig i forhold til at vurdere real world effekt og bivirkningsprofil af Hemlibra på sigt.

Chefredaktører

Kristian Lund
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Nina Vedel-Petersen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Nordisk annoncedirektør

Marianne Østergaard Petersen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Adresse

Schæffergården
Jægersborg Alle 166
2820 Gentofte
CVR: 37 21 28 22

Kontakt

Annoncer
Jobannoncer
Kontaktinfo
Abonnement
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Redaktionschef

Helle Torpegaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Journalister

Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder

Bo Karl Christensen, redaktionsleder
Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Nina Bro - sclerose, neurologi
Maiken Skeem – hjerte-kar, sundhedspolitik
Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
Christina Alfthan - patientrettigheder

Tilknyttede journalister

Natacha Houlind Petersen - allround
Sofie Korsgaard - redaktør, printmagasiner
Berit Andersen – psykiatri
Jette Marinus - respiratorisk
Maria Cuculiza - kultur
Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik
Gorm Palmgren - onkologi
Hani Abu-Khalil - allround
Anne Westh - allround
Stephanie Hollender - allround
Thomas Telving - allround

Kommerciel afdeling

Annoncekonsulent
Malene Laursen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Annoncekonsulent
Helle Hviid
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Salgskonsulent, Sverige
Annika Östholm
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Webinarer
Majbritt Laustrup
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Administrativ koordinator
Anette Kjer Overgaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Konference koordinator
Christina Ludvig
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Projektledere
Susanne Greisgaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
Lisbet Møller Helweg
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Research
Birgitte Gether