Real world: Hemlibra virker også hos børn med hæmofili A

ASH: Effekten af Hemlibra (emicizumab) til behandling af hæmofili A i den kliniske hverdag ligner effekten i de kliniske studier, og effekten ses også hos børn.

Det viser foreløbige real world data fra et observationsstudie med 92 amerikanske patienter, som blev præsenteret ved ASH 2019.

Forskere ved de tre hæmofiliklinikker Children’s Hospital of Philadelphia, Virginia Commonwealth University and Children’s National Health System har indsamlet data fra patienter med svær eller moderat hæmofili A (89 svær HA, 3 moderat HA) og fundet, at effekten indtil videre svarer til resultaterne i de kliniske studier, der ligger til grund for godkendelsen af stoffet.

Af de 92 patienter i studiet er 89 drenge eller mænd. 67 procent af patienterne er under 12 år, og aldersmæssigt spreder de sig fra fem uger til 55 år med en medianalder på 8,6 år. 19 patienter havde en aktiv inhibitor ved behandlingsstart, og 86 procent var på profylaktisk behandling forud for behandlingen med Hemlibra. I alt er der i studiet fulgt op på 53,3 patientår.

Klinikkerne har registreret patienternes demografisk data, diagnose og sygdomshistorik (inhibitor og profylaktisk behandlingsregime), dosering af Hemlibra, blødninger og trombotiske tilstande fra seks måneder inden behandlingsstart frem til juli 2019.

Det foreløbige resultat er, at patienter med inhibitorer forud for behandling med Hemlibra havde 6,2 behandlede blødninger mod 0,3 efter, og hos patienter uden inhibitorer er tallene 1,8 før mod 0,22 efter. Andelen af patienter som ikke havde flere blødninger efter Hemlibra steg både blandt patienter med og uden inhibitorer.

Patienterne har fået 3 mg/kg ugentligt i fire opstartsdoser, efterfulgt af enten ugentlige, fjortendedags eller månedlig dosering med flest ugentlige doseringer blandt patienter med inhibitorer.

Ingen patienter har afbrudt behandlingen eller udviklet antistoffer mod FVIII eller Hemlibra, og der har ikke være nogle trombotiske eller trombotisk mikroangiopatiske tilfælde eller dødsfald.

Forskerne konkluderer, at behandlingseffekten i den relativt korte opfølgningsperiode svarer til effekten i de kliniske studier, og at effekten også findes hos patienter under 12 år.

De understreger samtidig at videre dataindsamling vil være vigtig i forhold til at vurdere real world effekt og bivirkningsprofil af Hemlibra på sigt.