Hemlibra er effektiv profylakse for børn med hæmofili A
Hemlibra (emicizumab) profylakse er en effektiv behandling for børn med hæmofili A med FVIII inhibitor.
Det viser resultater offentliggjort i tidsskriftet Blood af fase III-studiet HAVEN 2, hvor 85 børn med hæmofili A med FVIII inhibitor på op til 12 år deltog. Patienterne havde tidligere modtaget episodisk/profylaktisk BPA’er (bypassing agents) og var behandlet med subkutan Hemlibra, enten 1,5 mg/kg en gang om ugen (gruppe A), tre mg/kg hver anden uge (gruppe B) eller seks mg/kg hver fjerde uge (gruppe C).
I gruppe A (65 patienter) var den årlige forekomst af behandlingskrævende blødningshændelser (ABR) 0,3 (95 procent CI, 0.17-0.50), og 77 procent havde ingen blødningshændelser, der krævede behandling. I gruppe B (19 patienter) var var forekomsten af ABR 0,2 (95 procent CI, 0.03-1.72) og i gruppe C (10 patienter) var tallet 2,2 (95 procent CI, 0.69-6.81).
Intraindividuelle sammenligninger af 15 deltagere, som tidligere havde fået BPA-profylakse viste, at Helimbra-profylakse reducerede ABR med 99 procent (95 procent CI, 97.4-99.4).
De mest almindelige bivirkninger var nasofaryngitis og reaktioner på injektionsstedet. Der var ingen tromobotiske hændelser. To ud af 88 deltagere udviklede antistoffer mod behandlingen. Den ene patient oplevede tab af effektivitet, mens antistofferne hos den anden patient forsvandt over tid uden intervention eller gennembrudsblødning. Alle andre deltagere opnåede effektive Helimbra-plasmakoncentrationer, uanset behandlingsregime.
