Børns livskvalitet påvirket uanset inhibitor-tilstand

ISTH: Smerter forbundet med blødning, ledsmerter, behandlingsrelaterede smerter og udfordringer og begrænsninger i både den fysiske og sociale udfoldelse har ofte indflydelse på den overordnede livskvalitet hos børn med hæmofili-A – uagtet om det er med eller uden inhibitor.

 Dog er børn med inhibitor mere påvirkede på livskvaliten end børn uden inhibitor. Det blev fastslået ved en poster-præsentation (Abstract PB0250) på ISTH (International Society on Thrombosis and Haemostasis) i Melbourne (6-10 juli).

I det socioøkonomiske studie  har man I løbet af 2017 indsamlet data i Frankrig, Tyskland, Italien Spanien og England.  I studiet har 171 ud af de 785 børn med hæmofili-A med alvorlig eller moderat sygdom, gennem deres forældre eller værger svaret på spørgsmål, som relaterer sig til deres livskvalitet. Smerte-niveau, angst og depression blev vurderet af børnenes psykologer.

Ud af 171 patienter (Tabel 1), havde 20 (11.7 procent) FVIII inhibitor og 151 (88.3 procent) var uden inhibitor (113 alvorligt og 38 moderat). ’Mean age’ for alle patienter var 11.1+/-3.6 år, 94 (55 procent) var mellem tre og 11 år og 77 (45 procent) var mellem 12 og 17 år. Andelen af patienter som var i kontinuerlig behandling med profylakse var 30 procent, 70 procent og 45 procent med inhibitors, svær hæmofili uden inhibitor og moderat hæmofili uden inhibitor, respektivt.

Median EQ-5D index score var lavere for patienter med inhibitor end for patienter uden inhibitor (0.57 vs 0.69, p-value = 0.04). Størstedelen af patienterne beskrev, at de havde nogle begrænsninger i deres fysiske aktivitetsniveau (59 procent), smerter (70 procent) og/eller angst/depression. Patienter med inhibitor oplevede i særlig grad svækkelse af deres mobilitet (60 procent vs 34 procent, p-value = 0.03), diagnosticeret med depression (16 procent vs 2 procent, p-value = 0.02) og alvorlige/moderate smerter (53 procent vs 19 procent, p-value < 0.01).

Patienter med moderat sygdomsaktivitet ser ud til at have en påvirket livskvalitet, som ikke afviger signifikant fra patienter med højere sygdomsaktivitet – men børn med inhibitor er dog, om end ikke markant, mere påvirket end børn uden inhibitor.

Det er ikke overraskende data, forklarer Jindrich Mourek, overlæge på Rigshospitalets Hæmatologiske klinik:

”Studiet understreger, at man som barn med hæmofili-A med inhibitor i større omfang har nedsat livskvalitet end uden inhibitor. Data er forventelige og underbygger data fra andre studier.”