Samlede HAVEN-data: Effektiv også på lang sigt

ISTH: Samlede data fra de fire studier HAVEN 1-2-3-4 bekræfter, at behandling med emicizumab af hæmofili-patienter – både med og uden inhibitor – er effektiv og desuden veltolereret. Kun få patienter oplever bivirkninger.

Resultaterne er netop præsenteret (Abstract OC60.2) på ISTH (International Society on Thrombosis and Haemostasis) i Melbourne (6-10 juli) .

De opdaterede data fra de fire HAVEN-studier, som omfatter 400 deltagere (n=113, 88, 151, and 48 både med og uden inhibitor, viser, at en stor andel af deltagerne ikke oplevede behandlingskrævende blødninger i behandling med emicizumab over en median på 83 uger.

I alle fire HAVEN-studier oplevede 87 procent af deltagerne ingen led-blødninger (hverken spontant eller på grund af en skade) og flere end 92 procent af deltagerne oplevede ingen spontant opståede blødninger fra uge 25 i behandlingen. Det betyder, at emicizumabs sikkerheds- og toleranceprofil bliver fastholdt.

De fire studier omfattede børn (< 12 år) og voksne (≥ 12 år) både med og uden FVIII inhibitor. Emicizumab blev givet som 1.5 mg/kg en gang ugentligt, tre mg/kg hver anden uge eller som seks mg/kg hver fjerde uge.

Ifølge Jindrich Mourek, overlæge på Rigshospitalets Hæmatologiske klinik er der ingen overraskelser i de fremlagte data.

”Data bekræfter tidligere fremlagte resultater og fastslår, at emicizumab er en effektiv og veltolereret behandling til patienter både med og uden inhibitor. Man har i en periode været særligt opmærksom på eventuelle bivirkninger, fordi en enkelt patient inkluderet i et af de tidligere studier døde på grund af en blodprop. Det skete formentlig på grund af en for høj ekstra dosis blødermedicin. Det er ikke sket siden og emicizumab ser ud til at være særdeles effektivt og kun at have ganske få og ikke alvorlige bivirkninger, som lokal reaktion ved indstikstedet. Desuden ser det ud til, at det også tåles på langt sigt – formentlig livslangt.”

I Danmark er emicizumab udelukkende godkendt til patienter med inhibitor – formentlig primært på grund af prisen, understreger Jindrich Mourek:

”Det vil ændre situationen positivt for de patienter uden inhibitor, hvis man frigav emicizumab til dem også. Vi vil naturligvis gerne give patienten den bedst mulige behandling, men ser man på det med samfundsøkonomiske briller, så er det forståeligt, at man vælger i første omgang kun at godkende emicizumab til patienter med inhibitor. Der findes nemlig andre ligeså effektive behandlinger, som dog er lidt mere besværlige at administrere - og nye behandlinger er på vej, eksempelvis genterapi og tabletbehandlinger.”