Hemlibra en gang om måneden sikrer høj blødningskontrol

For mange patienter med hæmofili A, med eller uden inhibitor, er en månedlig injektion med Hemlibra (emicizumab) tilstrækkeligt til at sikre en høj blødningskontrol.

Det viser resultater fra det igangværende HAVEN 4-studie, som er publiceret i The Lancet Hematology, og allerede har ført til godkendelse af en månedlig doseringsplan i USA og flere andre lande.

Dataene i HAVEN 4 blev indsamlet på 20 centre i otte lande. De deltagende patienter havde enten alvorlig medfødt hæmofili A eller hæmofili A med FVIII-inhibitor og fik samtidig behandling med BPA'er (bypassing agents) eller FVIII-midler.

I studiet var der en indledende fase, der omfattede syv patienter. Disse patienter modtog seks mg/kg Hemlibra subkutant hver fjerde uge i mindst 24 uger. Efter, at denne gruppe viste gode responser, blev yderligere 41 patienter indskrevet i en ekspansionskohorte, der involverede ugentlige doser á tre mg/kg i den første måned efterfulgt af månedlig dosering á seks mg/kg i mindst seks måneder.

I ekspansionskohorten var det gennemsnitlige antal blødninger i 24-ugersperioden forud for tilmelding fem. I samme gruppe havde fem patienter (12 procent) FVIII-hæmmere, og 61 procent af patienterne havde mindst et 'target joint' (efter flere blødninger i samme led er der risiko for udvikling af et 'target-joint' og dermed for varig ledskade og bevægelsesindskrænkning).

Efter en median behandlingstid på 25,6 uger var den modelbaserede årlige blødningsrate for behandlede blødninger 2,4, mens den gennemsnitlige årlige blødningsrate var 0.

Lidt mere end halvdelen af ​​patienterne (56,1 procent) havde ikkebehandlede blødninger, 90 procent af patienterne havde 0-3 behandlede blødninger, og 85 procent af patienterne behøvede ikke behandling for 'target joint'-blødninger.

Når ubehandlede blødninger var medtaget, var den modelbaserede årlige blødningsrate 4,5, mens den gennemsnitlige årlige blødningsrate var 2,1. Næsten en tredjedel af patienterne (29 procent) havde ingen blødningshændelser af nogen art, og de fleste (80 procent) havde 0-3 behandlede eller ubehandlede blødninger.

Samlet set konkluderer forskerne, at behandlingen tolereres uden, at patienter trækker sig fra undersøgelsen, afbryder behandlingen eller kræver dosisændringer. Den mest almindelige behandlingsrelaterede bivirkning var reaktion på injektionsstedet (22 procent), efterfulgt af præ-synkope, kuldegysninger, udslæt og erytem, ​​der hver især forekom hos to procent af patienterne.

"Sammenfattende er resultaterne af HAVEN 4 i overensstemmelse med resultaterne fra andre HAVEN-studier. Muligheden for behandling med emicizumab hver fjerde uge udvider rækkevidden af ​​administrationsfrekvenser og gør det muligt for klinikere at skræddersy behandlingen til hver patients behov og præferencer," konkluderer forskerne bag undersøgelsen.