Kristian Lunds blog

Medicinrådet anbefaler Veyvondi til nogle patienter med von Willebrand sygdom

Medicinrådet har besluttet at anbefale Veyvondi (vonicog alfa) som mulig standardbehandling til on-demandbehandling og ved mindre kirurgiske indgreb hos voksne patienter med von Willebrand sygdom, som har normalt eller let nedsat faktor VIII-niveau.

Veyvondi anbefales også som standardbehandling af blødning hos voksne patienter, som i forbindelse med større kirurgiske indgreb får behov for at skifte til et faktorpræparat med lavere indhold af faktor VIII.

Derimod anbefaler Medicinrådet ikke Veyvondi som mulig standardbehandling til on-demandbehandling af voksne patienter med lavt faktor VIII-niveau eller ved blødning hos voksne patienter, som gennemgår større kirurgiske indgreb, hvor der i begge tilfælde også er behov for et faktor VIII-præparat.

Baggrunden for anbefalingen er, at Medicinrådet vurderer, at Veyvondi til voksne patienter med von Willebrand sygdom ikke giver en klinisk merværdi ved on-demandbehandling til patienter med lavt FVIII-niveau (< 30 procent) sammenlignet med plasmaderiveret von Willebrand faktor.

Rådet vurderer ligeledes, at Veyvondi ikke giver nogen klinisk merværdi ved forebyggelse og behandling af blødning under mindre kirurgiske indgreb sammenlignet med plasmaderiveret von Willebrand faktor.

Ved forebyggelse og behandling af blødning under større kirurgiske indgreb sammenlignet med plasmaderiveret von Willebrand faktor vurderer Medicinrådet, at Veyvondi giver en ikke-dokumenterbar klinisk merværdi.

Evidensens kvalitet er meget lav for alle kliniske spørgsmål, og den kliniske merværdi for voksne patienter i on-demandbehandling, som har normalt eller let nedsat FVIII-niveau (> 30 procent), kan ikke vurderes, lyder det i rådets anbefaling.

Medicinrådet finder, at der er et rimeligt forhold mellem den kliniske merværdi af Veyvondi sammenlignet med Willfact og omkostningerne forbundet med on-demandbehandling (patienter med normalt eller let nedsat FVIII-niveau) samt alle mindre kirurgiske indgreb og de større kirurgiske indgreb, hvor patienten har behov for at skifte til et faktorpræparat med lavere indhold af FVIII.

Derimod vurderer Medicinrådet, at der ikke er et rimeligt forhold mellem den kliniske merværdi af Veyvondi og omkostningerne forbundet med on-demandbehandling af patienter med lavt FVIII-niveau samt behandling af patienter, som gennemgår større kirurgiske indgreb sammenlignet med Haemate og Wilnativ.

Medicinrådet har igangsat udarbejdelse af en behandlingsvejledning for von Willebrand sygdom, hvor der vil blive taget stilling til indplaceringen af vonicog alfa (Veyvondi) i forhold til andre lægemidler til behandling af sygdommen

Von Willebrand sygdom er en blødersygdom, som skyldes mangel på virksom von Willebrand faktor, som er vigtig for blodets evne til at standse blødning. Der er registreret cirka 300 danske patienter med von Willebrand sygdom. Patienter, som ikke kan opnå hæmostase med desmopressin, bliver i dag behandlet med et plasmaderiveret præparat med von Willebrand faktor, eventuelt i kombination med faktor VIII.

Genmutation påvirker modning af blodceller

Et nyt studie viser, hvordan en genetisk mutation i genet TET2 påvirker modning af blodceller i musemodeller. Mutation i TET2 ses ofte hos leukæmipatienter, inden sygdommen indtræffer, og forskerne bag de nye resultater arbejder nu på en strategi for behandlinger rettet mod mutationen.

Læs mere ...

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift