Kristian Lunds blog

Hemlibra godkendt til rutinemæssig forebyggende behandling

Hemlibra (emicizumab) er blevet godkendt af Europa-Kommission til rutinemæssig forebyggende behandling af blødninger hos voksne og børn med hæmofili A i svær grad uden faktor 8 inhibitor.

Hemlibra har nu også flere forskellige doseringsmuligheder, nemlig én gang om ugen, hver anden eller hver fjerde uge, for alle patienter med svær hæmofili A, herunder også patienter med faktor 8 inhibitor.

Godkendelsen af Helimbra sker på baggrund af resultater fra de pivotale HAVEN 3 og HAVEN 4 studier. I HAVEN 4-studiet oplevede 56,1 procent af hæmofilipatienterne med eller uden faktor 8 inhibitor, som blev behandlet med Hemlibra-profylakse hver fjerde uge, ingen behandlingskrævende blødninger.

Hemlibra er den første medicin, der markant reducerer behandlingskrævende blødninger sammenlignet med tidligere forebyggende faktor 8 behandling i en prospektiv intra-patient sammenligning. Behandlingen er den eneste forebyggende medicin, der kan gives subkutant, og som har flere doseringsmuligheder.

Hemlibra er godkendt til rutinemæssig profylakse for at forhindre eller reducere hyppigheden af ​​blødningsepisoder hos mennesker med hæmofili A med faktor 8 inhibitor i over 60 lande verden over, herunder USA i november 2017, EU i februar 2018 og Japan i marts 2018.

Genmutation påvirker modning af blodceller

Et nyt studie viser, hvordan en genetisk mutation i genet TET2 påvirker modning af blodceller i musemodeller. Mutation i TET2 ses ofte hos leukæmipatienter, inden sygdommen indtræffer, og forskerne bag de nye resultater arbejder nu på en strategi for behandlinger rettet mod mutationen.

Læs mere ...

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift