Kristian Lunds blog

Hemlibra anbefalet som profylakse mod hæmofili A uden faktor VIII-hæmmere

EUs udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) har givet Hemlibra (emicizumab) en positiv udtalelse som rutinemæssig profylakse af blødningsepisoder med alvorlig hæmofili A.

Anbefalingen gælder både voksne og børn med medfødt faktor VIII-mangel, FVIII <1%) uden faktor VIII-hæmmere.

Hemlibra kan dermed blive den første nye medicinklasse i næsten 20 år for personer med svær hæmofili A uden faktor VIII-hæmmere.

Udvalget har også anbefalet, at Hemlibra kan anvendes ved flere doseringer (en gang om ugen, hver anden uge eller hver fjerde uge) for alle indikerede personer med hæmofili A, herunder dem med faktor VIII-hæmmere.

Den er dermed den eneste profylaktisk medicin, der kan gives subkutant og med flere doseringsmuligheder.

Den positive CHMP-udtalelse er baseret på resultater fra HAVEN 3 og HAVEN 4 undersøgelserne. I HAVEN 3-studiet førte hemlibra-profylakse til statistisk signifikante og klinisk betydningsfulde reduktioner i behandlede blødninger hos mennesker med hæmofili A uden faktor VIII-hæmmere - også sammenlignet med tidligere behandling med faktor VIII-profylakse ved en potentiel intra-patient sammenligning. I HAVEN 4-studiet hos mennesker med hæmofili A med og uden faktor VIII-hæmmere viste Hemlibra en klinisk meningsfuld kontrol af blødninger, når de blev doseret hver fjerde uge.

CHMPs udtalelse forventes at medføre en endelig beslutning om godkendelse af Hemlibra for personer uden faktor VIII-hæmmere fra Europa-Kommissionen i nær fremtid.

"Nuværende profylaktiske behandlinger for hæmofili A kan kræve flere intravenøse infusioner om ugen, og selv da kan nogle mennesker stadig bløde," siger Víctor Jiménez Yuste, lektor i hæmatologi ved Autónoma Universitet og leder af hematologiafdelingen på La Paz Universitetshospital i Madrid, Spanien.

"Med tre subkutane doseringsmuligheder har Hemlibra potentialet til at gøre en meningsfuld forskel i livet hos mennesker med hæmofili A. Hemlibra er stærkt efterspurgt som den første nye behandlingsklasse for mennesker med hæmofili A uden hæmmere i næsten 20 år," siger dr. Sandra Horning, der er Roches chef for global produktudvikling.

Genmutation påvirker modning af blodceller

Et nyt studie viser, hvordan en genetisk mutation i genet TET2 påvirker modning af blodceller i musemodeller. Mutation i TET2 ses ofte hos leukæmipatienter, inden sygdommen indtræffer, og forskerne bag de nye resultater arbejder nu på en strategi for behandlinger rettet mod mutationen.

Læs mere ...

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift