Kristian Lunds blog


Eva Funding: Flere lovende resultater for Hemlibra mod hæmofili A

ASH 2018: Antistoffet Hemlibra (emicizumab) var i fokus på flere hæmofili-sessioner på årets ASH-møde. Et af de præsenterede studier var Haven 2, som fremviste helt nye data for Hemlibra-behandling af børn med hæmofili A med inhibitor.

I Haven 2 (abstrakt 632) deltog 88 børn med hæmofili A med inhibitor i alderen <12 år (eller 12-17 år hvis <40 kg), der tidligere var blevet behandlet med episodiske eller profylaktiske bypassing agents (BPA'er). Børnene modtog Hemlibra-profylakse i ≥52 uger enten en gang om ugen, en gang hver anden uge eller en gang hver fjerde uge.

Resultaterne viste, at de børn, som fik profylakse med Hemlibra en gang om ugen havde ganske få blødninger. Hos de børn, som fik behandlingen hver fjerde uge var der lidt flere behandlingskrævende blødninger, men det samlede resultat er stadig yderst lovende, fortæller overlæge på Hæmatologisk Afdeling, Rigshospitalet, Eva Funding.

”Det er børn, som har antistoffer mod faktor VIII og som derfor ikke kan få forebyggende behandling med faktor VIII. Derimod er man nødt til at bruge BPA’er, som man enten skal tage dagligt eller tre gange om ugen, men som stadig ikke giver blødningskontrol. For den gruppe er Hemlibra et kæmpe fremskridt,” siger Eva Funding.

Hun påpeger, at det gør en stor forskel for børnene at kunne slippe for at skulle have en intravenøs injektion flere gange om ugen og i stedet nøjes med en indsprøjtning under huden (subkutant) en gang om ugen.

”Mange af de her børn har været nødt til at få lagt en intravenøs port ind under huden, fordi det hos små børn kan være svært at ramme venerne, hver gang man skal stikke. Hemlibra vil betyde, at man hos flere børn kan fjerne den, fordi de ikke er afhængige af at skulle stikkes inde i blodårerne. Det er en stor forbedring,” siger Eva Funding.

Selvom Hemlibra ikke er et faktor VIII-præparat og derfor ikke indebærer en risiko for, at patienterne danner antistoffer mod faktor VIII, udvikler en procent af patienterne en eller anden form for antistoffer mod Hemlibra. Men sat op imod, at cirka en tredjedel af børn med inhibitor danner antistoffer mod faktor VIII-præparater, er det en betydeligt mindre ulempe, påpeger Eva Funding.

”Det er meget få patienter, som udvikler antistoffer mod Hemlibra, og det har kun betydning for behandlingen hos ganske få,” siger hun.

Hemlibra samtidig med ITI er sikkert

Udover Haven 2 blev der på ASH præsenteret resultater fra Atlanta-protokollen (abstrakt 634), som har behandlet 12 børn med hæmofili A med inhibitor forebyggende med Hemlibra, og samtidig givet dem immuntolerancebehandling (ITI). Resultaterne viser, at det var sikkert at give ITI, selvom børnene havde inhibitor, og at der ingen alvorlige bivirkninger, som f.eks. trombose, var ved behandlingen.

”Standardbehandlingen af patienter, der har faktor VIII-inhibitor er at prøve at komme af med inhibitoren og gøre dem tolerante for faktor VIII igen ved at give dem ITI. Kun de, hvor det ikke lykkes, giver man Hemlibra. Hvis man kan give ITI under Hemlibra-behandling er det langt bedre, for så risikerer patienterne ikke blødninger, mens de får ITI. Det er et meget spændende perspektiv, som jeg umiddelbart tænker, kan blive standardbehandling,” siger Eva Funding.

De nye resultater fra ASH skal nu diskuteres i Medicinrådets fagudvalg vedrørende hæmofili, som Eva Funding er formand for. I foråret reviderer fagudvalget behandlingsvejledningen for hæmofili, og de nye resultater gør, at brugen af Hemlimbra bør tages op til fornyet overvejelse, mener Eva Funding. Prisen for stoffet er dog høj, og det kan spænde ben for ibrugtagningen, ikke mindst hvis det skal kombineres med ITI, påpeger hun.

”Både ITI og Hemlibra er dyre behandlinger, så lagt sammen er det en meget dyr behandling. Det er få patienter, det drejer sig om – i Danmark har vi to-tre nye tilfælde om året – men vi er stadig nødt til at forholde os til, at det er voldsomt dyrt,” siger Eva Funding.

Udover Haven 2 og Atlanta-protokollens resultater blev der også præsenteret andre Hemlibra-resultater på årets ASH. Blandt andet resultater fra Haven 3 og 4 (abstrakt 1187), som viser, at de fleste patienter med hæmofili A uden inhibitor foretrækker Hemlibra frem for tidligere behandlinger, samt resultater fra Haven 1-4 (abstrakt 633), som viser, at andelen af patienter, som udvikler antistoffer mod Hemlibra er meget lav, hvilket tyder på, at rutinemæssig overvågning ikke er nødvendig.

 

ASCO videreudvikler inddragelsen af publikum

ASCO: Et af de nye tiltag på årsmødet i American Society of Clinical Oncology (ASCO) er nye interaktive case-baserede sessioner, som centrerer sig omkring en paneldiskussion og bruger interaktiv teknologi til at inddrage publikum i diskussionerne.

Læs mere ...

Eksplosiv interesse for fælles beslutningstagning

ASCO: Et af de hotteste emner inden for patientinddragelse lige nu er fælles beslutningstagning, som ifølge leder af Center for Fælles Beslutningstagning professor Karina Dahl Steffensen i øjeblikket får en nærmest eksplosiv interesse, både internationalt og i Danmark.

Læs mere ...

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift