Nye behandlinger vil gøre livet lettere for hæmofilipatienter
WFH - I dag gives standardbehandlingen mod hæmofili A som intravenøs injektion to til tre gange om ugen, men på World Federation of Hemophilia 2018 Congress, er der blevet præsenteret gode resultater fra en række nye langtidsvirkende behandlinger med lav eller fleksibel dosering af hæmofili A.
Patienter med hæmofili A kan dermed se frem til langt mere skånsom og effektiv behandling inden for en overskuelig årrække.
Det fortæller overlæge Eva Funding, Rigshospitalets Klinik for Blodsygdomme.
”Vi får en spændende vifte af nye behandlinger inden for de kommende år. Først og fremmest emicizumab, som vil komme på markedet inden for meget kort tid, men vi har også set data fra andre meget spændende behandlinger, som inden for nogle år vil give langt flere muligheder og som vil være mindre belastende for patienterne,” siger Eva Funding.
Hun fremhæver blandt andet den nye eksperimentelle behandling BIVV001 (rFVIIIFc-VWF-XTEN), som Sanofi-virksomheden Bioverativ har præsenteret fase I resultater fra.
BIVV001 er en von Willebrand faktor-uafhængig faktor VIII-behandling med en meget lang halveringstid.
”Det er en superspændende behandling, som gives hver fjortende dag, og som har vist tårnhøje dalværdier og imponerende blødningsrater,” siger Eva Funding.
Et andet interessant fremtidsperspektiv ser hun i en nye typer genterapi til mennesker med hæmofili A og B, som er baseret på en adenassocieret virusvektor, der danner FIX eller FVIII, som er den manglende størkningsfaktor. Genterapi til hæmofili B er testet i et multinationalt studie i fase I og II, og resultaterne er publiceret i Blood, mens firmaet Biomarin har udviklet genterapien BMN 270 AAV5t til hæmofili A, og efter snart to års opfølgning ser resultaterne lovende ud. Alle behandlede patienter har FVIII, der ikke overstiger normalområdet, fortæller Eva Funding.
”Behandlingen viser meget interessante resultater og vil ligesom de andre nye behandlinger spare patienterne for gentagne injektioner,” siger Eva Funding.
