Nyt stof forbedrer livet for børn med hæmofili A

ASH 2017: Det nye antistof emacizumab (Hemlibra) kan forbedre livet for børn med hæmofili A.

Det viser fase III-studiet HAVEN 2 (Abstrakt 86), som blev præsenteret på ASH lørdag morgen.

HAVEN 2 viser, at subkutan administrering af emicizumab effektivt forhindrer blødninger hos børn med hæmofili A. I studiet oplevede 95 procent af patienterne ingen blødningsbegivenheder, der krævede behandling. Det tyder på, at lægemidlet er yderst effektivt til forebyggelse af blødninger forbundet med hæmofili A.

Resultaterne afslørede også en stærk sikkerhedsprofil med ingen alvorlige bivirkninger relateret til lægemidlet.

Forsøgets resultater vil ændre standarden for behandling af børn med hæmofili A med hæmmere, mener førsteforfatter Guy Young som er leder for hæmostase- og tromboseprogrammet på Children's Hospital Los Angeles og University of Southern California, USA

”Før dette stof havde vi ikke meget effektive måder at forebygge blødning hos disse patienter. Dette stof har vist et meget højt niveau af effektivitet til forebyggelse af disse blødningshændelser. Det har ændret livet for de børn, jeg har behandlet,” siger Guy Young.

I studiet deltog 60 patienter i alderen 1 til 12 år, der havde en hæmmer, som forhindrede dem i at blive effektivt behandlet med FVIII-infusioner. Plejepersoner blev oplært i, hvordan man administrerer emicizumab derhjemme gennem en ugentlig subkutan injektion.

Over en gennemsnitlig opfølgning på ni uger oplevede kun tre patienter blødningshændelser, der krævede behandling.

I tidligere forsøg med emicizumab udført hos voksne og unge har der været rejst sikkerhedsproblemer, fordi patienter oplevede blodpropper under behandling med lægemidlet. Grunden til, at disse problemer ikke fandt sted i HAVEN 2, var sandsynligvis hovedsageligt på grund af det faktum, at patienterne i studiet sjældent brugte bypass-agenter.

Forskerne vil fortsætte med at følge de registrerede patienter i mindst 12 måneder. Et andet forsøg er i gang for at bestemme sikkerheden og effekten af ​​emicizumab hos patienter, der ikke har inhibitorer.

ASH 2017

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Kommerciel direktør
    Benjamin Müller
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

     

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)