Nyt stof forbedrer livet for børn med hæmofili A
ASH 2017: Det nye antistof emacizumab (Hemlibra) kan forbedre livet for børn med hæmofili A.
Det viser fase III-studiet HAVEN 2 (Abstrakt 86), som blev præsenteret på ASH lørdag morgen.
HAVEN 2 viser, at subkutan administrering af emicizumab effektivt forhindrer blødninger hos børn med hæmofili A. I studiet oplevede 95 procent af patienterne ingen blødningsbegivenheder, der krævede behandling. Det tyder på, at lægemidlet er yderst effektivt til forebyggelse af blødninger forbundet med hæmofili A.
Resultaterne afslørede også en stærk sikkerhedsprofil med ingen alvorlige bivirkninger relateret til lægemidlet.
Forsøgets resultater vil ændre standarden for behandling af børn med hæmofili A med hæmmere, mener førsteforfatter Guy Young som er leder for hæmostase- og tromboseprogrammet på Children's Hospital Los Angeles og University of Southern California, USA
”Før dette stof havde vi ikke meget effektive måder at forebygge blødning hos disse patienter. Dette stof har vist et meget højt niveau af effektivitet til forebyggelse af disse blødningshændelser. Det har ændret livet for de børn, jeg har behandlet,” siger Guy Young.
I studiet deltog 60 patienter i alderen 1 til 12 år, der havde en hæmmer, som forhindrede dem i at blive effektivt behandlet med FVIII-infusioner. Plejepersoner blev oplært i, hvordan man administrerer emicizumab derhjemme gennem en ugentlig subkutan injektion.
Over en gennemsnitlig opfølgning på ni uger oplevede kun tre patienter blødningshændelser, der krævede behandling.
I tidligere forsøg med emicizumab udført hos voksne og unge har der været rejst sikkerhedsproblemer, fordi patienter oplevede blodpropper under behandling med lægemidlet. Grunden til, at disse problemer ikke fandt sted i HAVEN 2, var sandsynligvis hovedsageligt på grund af det faktum, at patienterne i studiet sjældent brugte bypass-agenter.
Forskerne vil fortsætte med at følge de registrerede patienter i mindst 12 måneder. Et andet forsøg er i gang for at bestemme sikkerheden og effekten af emicizumab hos patienter, der ikke har inhibitorer.
