Skip to main content

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Emicizumab reducerer blødninger hos hæmofili A-patienter

Antistoffet emicizumab (Hemlibra) giver en signifikant reduktion i antallet af behandlede blødninger over tid hos mennesker, der får lægemidlet forebyggende, sammenlignet med patienter, som ikke får forebyggende behandling.

Det viser data fra fase III-studiet HAVEN 3, som blev præsenteret lørdag på ASH’s årsmøde (Abstrakt 86).

Fase III-studiet HAVEN har evalueret emicizumab på voksne og unge (12 år og ældre) med hæmofili A uden inhibitorer af faktor VIII. Undersøgelsen omfatter 152 patienter med hæmofili A (12 år eller ældre), der tidligere var blevet behandlet med faktor VIII-terapi, enten ’on-demand’ eller som profylakse.

Patienter, der tidligere var behandlet med on-demand faktor VIII, blev randomiseret 2:2:1 til at modtage enten subkutan emicizumab- profylakse á 3 mg/kg/uge i fire uger efterfulgt af 1,5 mg/kg/uge indtil studietid (arm A), subkutan emicizumab-profylakse á 3 mg/kg/uge i fire uger efterfulgt af 3 mg/kg/2.uge indtil studiets afslutning (arm B) eller ingen profylakse (arm C). Patienter, der tidligere var blevet behandlet med faktor VIII-profylakse, modtog subkutan emicizumab-profylakse á 3 mg/kg/uge i fire uger efterfulgt af 1,5 mg/kg/uge indtil studietid (arm D).

Undersøgelsen mødte sit primære endepunkt, hvilket vil sige, at der var en statistisk signifikant og klinisk meningsfuld reduktion i antallet af behandlede blødninger over tid hos mennesker, der fik emicizumab-profylakse hver uge, sammenlignet med dem, der ikke fik forebyggende behandling.

Undersøgelsen opfyldte også flere sekundære endepunkter, herunder en statistisk signifikant og klinisk meningsfuld reduktion i antallet af behandlede blødninger over tid med emicizumab-profylakse doseret hver anden uge sammenlignet med ingen profylakse.

De hyppigste bivirkninger ved emicizumab var reaktioner på injektionsstedet. Der blev ikke observeret nye sikkerhedssignaler, og der forekom ingen trombotisk mikroangiopati eller trombotiske hændelser i studiet.

I observationsperioden, som gennemsnitligt var otte uger, var der ved data cutt-off rapporteret 14 bivirkninger hos fem patienter, herunder én alvorlig (forværring af hypertension). Ingen alvorlige bivirkninger blev betragtet som beslægtet med emicizumab. Der blev heller ikke påvist nogen antistoffer mod lægemidlet. Seks ud af syv patienter oplevede ingen blødninger, mens de fik emicizumab, mens en enkelt patient oplevede tre spontane næseblødninger, som ikke krævede behandling, på undersøgelsesdagene 12, 14 og 21.

Data fra studierne HAVEN 1 og HAVEN 2 gav i midten af november anledning til, at emicizumab blev godkendt i USA til voksne og børn med hæmofili A med hæmmere, og de gennemgås i øjeblikket under accelereret vurdering af Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA.

 

Om emicizumab

Emicizumab er et subkutant administreret, rekombinant, humaniseret, bispecifikt monoklonalt antistof, der er rettet mod faktor IXa- og faktor X. Stoffet er designet til at samle faktor IXa og faktor X; proteiner, der er nødvendige for at aktivere den naturlige koagulationskaskade og genoprette blodkoagulationsprocessen for patienter med hæmofili A. Emicizumab er en profylaktisk

(forebyggende) behandling, som kan indgives ved injektion af en klar til brug under huden (subkutant).

Chefredaktører

Kristian Lund
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Nina Vedel-Petersen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Nordisk annoncedirektør

Marianne Østergaard Petersen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Adresse

Schæffergården
Jægersborg Alle 166
2820 Gentofte
CVR: 37 21 28 22

Kontakt

Annoncer
Jobannoncer
Kontaktinfo
Abonnement
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Redaktionschef

Helle Torpegaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Journalister

Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder

Bo Karl Christensen, redaktionsleder
Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Nina Bro - sclerose, neurologi
Maiken Skeem – hjerte-kar, sundhedspolitik
Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
Christina Alfthan - patientrettigheder

Tilknyttede journalister

Natacha Houlind Petersen - allround
Sofie Korsgaard - redaktør, printmagasiner
Berit Andersen – psykiatri
Jette Marinus - respiratorisk
Maria Cuculiza - kultur
Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik
Gorm Palmgren - onkologi
Hani Abu-Khalil - allround
Anne Westh - allround
Stephanie Hollender - allround
Thomas Telving - allround

Kommerciel afdeling

Annoncekonsulent
Malene Laursen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Annoncekonsulent
Helle Hviid
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Salgskonsulent, Sverige
Annika Östholm
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Webinarer
Majbritt Laustrup
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Administrativ koordinator
Anette Kjer Overgaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Konference koordinator
Christina Ludvig
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Projektledere
Susanne Greisgaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
Lisbet Møller Helweg
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Research
Birgitte Gether