Hemlibra reducerer blødninger hos mennesker med hæmofili A med inhibitor
ASH 2017: Roche annoncerede i dag nye data fra de kliniske forsøg med Hemlibra (emicizumab.) Det kliniske udviklingsprogram blev præsenteret på det 59. årlige American Society of Hematology-(ASH) møde.
De fremlagte data inkluderer langtidsholdbare resultater fra de såkaldte HAVEN 1 og HAVEN 2 studier, som indbefatter studier på mennesker med hæmofili A med inhibitor
De fremlagte data fra HAVEN 1 og 2-studierne er de største afgørende studier af mennesker med hæmofili A med inhibitor. De understøtter, at Hemlibra er en vigtig ny behandling til de ramte voksne, unge og børn med hæmofili A med inhibitor.
Færre blødninger hos behandlede børn under 12 år I de opdaterede resultater fra HAVEN 2, som er studier af børn under alderen 12 år, viste Hemlibra sig yderst effektivt. Blandt de 40 deltagende børn med hæmofili A med inhibitor, som modtag Hemlibra ved profylakse, havde 94,7 procent af børnene ingen behandlingskrævende blødninger. Analysen havde også fokus på, hvordan forskellige behandlinger virkede i det samme barn. Her viste det sig, at ved behandling med Hemlibra profylakse, kunne man opnå en reduktion på 99% af de behandlingskrævende blødninger sammenlignet med den mest almindelige behandling med en BPA profylakse eller on-demand.
Samtidig viste HAVEN 2 studiet også, at patienterne kunne opnå en markant bedre livskvalitet ved behandling med Hemlibra profylakse end ved tidligere behandling med BPA profylakse.
Også pæne resultater blandt voksne og unge patienter Blandt de voksne og unge patienter i HAVEN 1 forsøget viste behandling med Hemlibra sig også effektivt. Blandt de deltagende opnåede man en 88 procents reduktion i behandlingskrævende blødninger med Hemlibra profylakse sammenlignet med tidligere on-demand BPA behandling. Efter mere end et år fortsatte flere patienter med at udvise nulblødning ved behandling med Hemlibra profylakse. Også på parametre som forbedret livskvalitet, viste HAVEN 1 forsøget at Hemlibra profylakse var gavnligt for patienterne.
Baseret på tidligere resultater fra HAVEN 1 + 2 studierne , blev Hemlibra godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) til rutine profylakse for at forebygge eller reducere hyppige blødninger hos børn, unge og voskne med hæmofili A med inhibitor:
”Disse data demonstrerer den fortsatte reduktion i blødninger over tid med Hemlibra profylakse og forstærker potentialet i denne medicin, som netop er godkendt af FDA til behandling af hæmofili A med inhibitor, til at redefinere standarden for bedre behandling af patienterne,” siger Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer and Head of Global Product Development, Roche.”
Sandra Horning uddyber, at de vil fortsætte med at studere Hemlibre i et robust, klinisk udviklingsprogram, som skal gå på tværs af alder eller status for inhibitor blandt mennesker med hæmofili A. Resultaterne fra HAVEN 1 + 2 studierne undersøges i øjeblikket af European Medicines Agency (EMA) samt andre sundhedsorganisationer rundt omkring på verdensplan.
