Refixia er hverken dårligere eller bedre end konkurrerende stoffer
Forebyggende behandling med nonacog beta pegol (Refixia) hos tidligere behandlede patienter med hæmofili B fra 12 år giver ingen klinisk merværdi i forhold til eksisterende rFIX-præparater med forlænget halveringstid. Det vurderer Medicinrådets fagudvalg for hæmofili.
Nonacog beta pegol giver heller ingen klinisk merværdi for subgruppen af patienter med behov for høj dalværdi ift. rFIX-præparatet Idelvion, som er det aktuelt anbefalede lægemiddel til denne patientgruppe. For begge grupper er der meget lav evidenskvalitet, lyder vurderingen.
”Vi har eksisterende præparater, der kan bruges, og som ikke skal gives så tit. Det betyder, at vi vurderer, at i forhold til det, vi har, giver nonacog beta pegol ingen klinisk merværdi. Med andre ord er det på linje med det, vi i øvrigt har,” siger den ene af Medicinrådets formænd, Jørgen Schøler Kristensen.
Vurderingen af, at nonacog beta pegol ikke har en klinisk merværdi, siger ikke noget om, hvorvidt lægemidlet vil blive anbefalet som standardbehandling, understreger Jørgen Schøler Kristensen.
”Det har ingen værdimæssig betydning for patienterne, om de får nonacog beta pegol eller et af de stoffer, vi har i forvejen. Men det kan være, at firmaet, der producerer nonacog beta pegol, har en forhandling med Amgros (regionernes lægemiddelindkøbsorganisation, red.), som gør, at de ender med en billigere pris. Så kan Medicinrådet godt på næste møde vurdere, at vi vælger det stof, som har samme værdi, men som er billigst,” siger han.
Jørgen Schøler Kristensen tilføjer, at det dog ikke kun er prisen på lægemidlet, der spiler ind på, om nonacog beta pegol bliver anbefalet til national ibrugtagning. I Amgros’ omkostningsanalyse inddrages nemlig alle omkostninger forbundet med at bruge stoffet.
Studierne bag vurderingen
Forsøgsdesignet for de tre studier, der ligger til grund for vurderingen af nonacog beta pegol, er forskelligt, men vurderes alle som værende observationelle data. Studiet af nonacog beta pegol har tre behandlingsarme. Patient og behandler besluttede først, om patienten skulle allokeres til profylakse eller on-demand behandling. Patienter, som valgte profylakse, blev efterfølgende randomiseret til ugentlig profylakse med nonacog beta pegol 10 eller 40 IE/kg. Kun behandlingsarmen med profylakse 40 IE/kg per uge indgår i Medicinrådets vurdering.
Studiet af Alprolix er et ikkerandomiseret studie. Patienterne blev allokeret af behandleren til en af fire behandlingsarme afhængig af, hvad der var klinikkens standardbehandling. Kun data for den behandlingsarm, som omfattede ugentlig profylakse med Alprolix 50 IE/kg, indgår i Medicinrådets vurdering.
Studiet af Idelvion er et ikke-randomiseret studie. Patienter, som alle tidligere havde været i profylakse, blev af behandleren allokeret til ugentlig profylakse med 35 til 50 IE/kg Idelvion. Efter 26 uger overgik en del af patienterne til dosering med 75 IE/kg hver 10. eller 14. dag. Kun data for den ugentlige dosering indgår i Medicinrådets vurdering. Studiet indeholdt desuden en behandlingsarm med on-demand behandling.
Nonacog beta pegol på ASH
Der er to abstracts på dette års ASH-møde, der omhandler nonacog beta pegol. Det ene (Abstract 1092) præsenterer lørdag aften langtidsdata for forebyggende behandling med nonacog beta pegol i børn med hæmofili B.
I samme session præsenteres et studie (Abstract 1061), der handler om ekstravaskulær distribution af konventionelle og extended half life (EHL) faktor IX (FIX)-stoffer i mus med hæmofili B.
