Ny behandling af seglcelleanæmi
FDA har netop godkendt et lægemiddel, beregnet til både børn og voksne, der lider af den kroniske og smertefulde seglcelleanæmi. Det er første gang i 20 år, der godkendes et lægemiddel til behandling af denne kroniske og smertefulde lidelse.
Det drejer sig om det nye lægemiddel, Endari (L-glutamine oral powder), til behandling af seglcelleanæmi af patienter fra fem-års alderen. Det er den første og eneste behandling for pædiatriske patienter og den første i 20 år for voksne patienter.
”Endari er den første behandling, der er godkendt til patienter med seglcelleanæmi i næsten 20 år, og indtil nu findes der kun ét godkendt middel til patienter, der lever med denne alvorlige og invaliderende lidelse,” siger Richard Pazdur, leder af FDA’s Oncology Center of Excellence.
Virkningen af Endari L-glutamine blev evalueret i et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret multicenter fase 3 klinisk studie, der løb over 48 uger og omfattede 230 børn og voksne. Det viste sig, at Endari reducerede hyppigheden af akutte seglcelle-kriser med 25 procent og hospitalsindlæggelser med 33 procent. Desuden havde patienter, der blev behandlet med L-glutamin, færre tilfælde af den livstruende komplikation acute chest syndrome.
Sikkerheden er baseret på data fra 298 patienter behandlet med L-glutamine og 111 patienter behandlet med placebo. Sikkerhedsprofilen var lig med placebo og midlet veltolereret af både børn og voksne patienter.
Seglcelleanæmi er en arvelig, medfødt blodsygdom, som er kronisk. Den skyldes en defekt i de røde blodlegemers hæmoglobin, hvor de røde blodlegemer, der normalt er runde, får form som en halvmåne, eller en segl. Det hæmmer blodcirkulationen og begrænser dermed iltforsyningen til kroppens væv, hvad der fører til svære smerter og skader på de indre organer.
Seglcelleanæmi er sjælden blandt danskere, men med den stigende indvandring møder lægerne den oftere herhjemme. Den rammer primært afrikanske, asiatiske, indiske, afrikanske mennesker, samt folk fra Middelhavsområdet og Mellemøsten.
Endari er udviklet af Emmaus Life Sciences og har status som Orphan Drug
