Markant færre blødninger med forebyggende emicizumab
Profylaktisk behandling med emicizumab reducerer blødninger hos hæmofili A-patienter med 87 procent i forhold til on demand behandling med BPA'er.
Det viser en ny undersøgelse fra Roche, der i HAVEN I-studiet har sammenlignet deres monoklonale antistof, emicizumab, profylaktisk og on demand med BPAere (bypassing agents) on demand hos 109 hæmofili A-patienter med hæmmere over for faktor VIII.
Patienterne blev opdelt i grupper, der enten tidligere havde fået BPAer on demand eller profylaktisk.
Efter en median periode på 31 uger viste resultaterne, at hele 62,9 procent af patienter, der fik emicizumab profylaktisk, ingen blødninger havde haft, mens kun 5,6 procent af patienterne, der fortsat fik BPAere on demand havde undgået blødninger.
Sekundære endepunkter viste, at reduktionen af blødninger med emicizumab sammenlignet med on-demand BPA'er også var konsistent i forhold til:
- alle typer blødninger, hvor reduktionen var 80 procent
- behandlede spontane blødninger, hvor reduktionen var 92 procent
- behandlede ledblødninger med en reduktion på 89 procent
- behandlede mål ledblødninger med en reduktion på 95 procent
Resultaterne viste også en statistisk signifikant og klinisk meningsfuld forbedring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) målt efter 25 uger.
Også patienter, der tidligere havde fået BPA profylaktisk, havde en markant reduktion (på 79 procent) i behandlede blødninger efter at være skiftet til profylatisk emicizumab.
Foreløbige resultater af HAVEN 2-studie, der inkluderer hæmofili A-patienter under 12 år med hæmmere, som får emicizumab-profylakse, understreger resultaterne af HAVEN 1-studiet.
Efter en median observationstid på 12 uger viste undersøgelsen, at kun en ud af 19 børn, der fik emicizumab, havde haft en behandlet blødning.
Der var ingen rapporterede led- eller muskelblødninger.
Begge undersøgelser præsenteres på ISTH (International Society on Thrombosis and Haemostasis) i Berlin fra d. 8-13 juli.
