Medicinrådet godkender lægemiddelanbefalinger for hæmofili
Medicinrådet har godkendt behandlingsvejledning og lægemiddelrekommandation for behandling af hæmofili.
Anbefalingerne blev godkendt på sidste møde i Medicinrådet 29. marts og er gældende fra 1. april. Selve arbejdet med behandlingsvejledningen og lægemiddelrekommandationen er foretaget i Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin (RADS), som formelt set afsluttede sit arbejde ved årsskiftet.
I lægemiddelrekommandationen lyder det blandt andet, at førstevalgsproduktet til tidligere ubehandlede patienter med hæmofili A skal være Helixate NexGen. Andetvalget skal være Kogenate “Bayer”, tredjevalget Refacto AF og fjerdevalget Advate.
I praksis er tidligere ubehandlede patienter med hæmofili oftest små børn, hvor cirka halvdelen i forvejen har ældre søskende med hæmofili. RADS finder af hensyn til patientsikkerheden, at det er hensigtsmæssigt, at familiemedlemmer anvender samme produkt. Samtidigt vil en stor del indgå i studier. På den baggrund vurderer RADS, at minimum 25 procent af populationen kan anvende Helixate NexGen.
Tidligere behandlede patienter med hæmofili A, som opfylder kriterierne for skift, skal som førstevalg tilbydes Nuwiq. Det gælder 90-95 procent af populationen. Som andetvalg skal tilbydes NovoEight, som tredjevalg Helixate NexGen, som fjerdevalg Kovaltry, som femtevalg Kogenate “Bayer”, som sjettevalg Refacto AF, som syvendevalg Advate og som ottendevalg Elocta.
Der er ikke forhold, der taler imod at ligestille de nævnte standard rFVIII produkter til den generelle patientpopulation. Der kan være individuelle patientforhold (f.eks. nedsat kraft eller bevægelighed i fingrene) som, afhængig af hvad der bliver førstevalg, har betydning for patientens mulighed for at anvende det rekommanderede produkt, lyder det fra RADS.
Til tidligere ubehandlede patienter med hæmofili B skal kun anvendes det rekombinante FIX-produkt BeneFix som førstevalg (til minimum 90 procent af populationen). Det er nemlig eneste lægemiddel, som er godkendt til denne patientgruppe.
Førstevalget til tidligere behandlede patienter med hæmofili B, som opfylder kriterierne for skift, er Alprolix, som skal gives til mindst 75 procent af populationen. Andetvalget er Idelvion, tredjevalget Rixubis og fjerdevalget BeneFix.
Begrundelsen er, at de rekombinante FIX Alprolix og Idelvion har betydelig længere halveringstid og lavere årlig blødningsrate end standard rekombinant FIX, og derfor foretrækkes. Ved behov for særlig høj dalværdi foretrækkes Idelvion fremfor Alprolix, lyder det i vejledningen. Derudover kan der være individuelle patientforhold, som, afhængigt af, hvad der bliver førstevalg, har betydning for patientens mulighed for at anvende det rekommanderede produkt.
Ved Von Willebrand Sygdom skal Haemate anvendes som førstevalg til mindst 75 procent af nye patienter. Ved høj FVIII skal skiftes til Wilnativ eller Willfact.
Behandling af blødning hos patienter med hæmofili og inhibitor skal foregår med rekombinant FVIIa (NovoSeven) som førstevalg, til mindst 75 procent af populationen. APCC (Feiba) skal overvejes ved dårlig hæmostatisk effekt af rFVIIa, eller hvor længere doseringsinterval er påkrævet.
RADS anbefaler rekombinant FVIIa fremfor APCC, som er plasmaderiveret. APCC indeholder små mængder FVIII, der kan give anamnestisk respons og stimulere inhibitor. Rekombinant FVIIa skal pga. en kort halveringstid (fire-seks timer) doseres hyppigt (med 2-3 timers interval). APCC kan pga. den længere halveringstid doseres med otte-12 timers interval.
