Lovende resultater for genterapi mod seglcelleanæmi
Et case-studie af den første patient med svær seglcelleanæmi (SCD), der er blevet behandlet med genterapi-midlet LentiGlobin BB305, viser positive resultater.
I løbet af de 15 måneder, der er gået, siden den dengang 13-årige dreng gennemgik transplantationen, er der ikke indtruffet nogen SCD-relaterede kliniske begivenheder eller indlæggelser. Al medicin er ophørt, herunder smertestillende medicin. Patienten har genoptaget regelmæssig skolegang og rapporterer om fuld deltagelse i normale fysiske aktiviteter.
Data er publiceret i New England Journal of Medicine og afspejler 15 måneder opfølgning. Et kort resumé af patientens resultater efter 21 måneders opfølgning blev præsenteret på ASH-mødet i december 2016.
Patienten var 13 år gammel på tidspunktet for behandlingen, som blev foretaget på Necker Hospital, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Frankrig. Han blev indskrevet i HGB-205-studiet i maj 2014.
Patienten var blevet fulgt på Necker Hospital i mere end ti år, hvor standardbehandlinger ikke havde formået at kontrollere SCD-symptomerne. Derimod modtog han blodtransfusioner hver måned for at forhindre alvorlige smerter. Han havde gennemsnitligt 1,6 SCD-relaterede begiveheder om året i ni år før påbegyndelsen af transfusioner. Hans komplikationer fra SCD inkluderede vasookklusive kriser, akut brystsyndrom, bilateral hofteosteonekrose og cerebral vaskulopati.
Siden patienten modtog autolog stamcelletransplantation med LentiGlobin har han været fri for alvorlige symptomer og har genoptaget normale aktiviteter, uden behov for yderligere transfusioner, viser opgørelsen.
LentiGlobin BB305 er en manipuleret lentiviral vektor-formidlet tilsætning af et anti-segldannelse human beta-globingen (HbAT87Q) ind i patientens hæmatopoietiske stamceller.
