EMA anbefaler ny behandling mod seglcelleanæmi

Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, har anbefalet markedsføringstilladelse i EU for Oxbryta (voxelotor) til behandling af hæmolytisk anæmi (overdreven nedbrydning af røde blodlegemer) på grund af seglcelleanæmi hos patienter på 12 år og ældre.

Oxbryta skal anvendes alene eller i kombination med hydroxycarbamid (også kendt som hydroxyurinstof).

Hovedstudiet, som EMA’s anbefaling er baseret på, var et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase III-studie, som undersøgte sikkerheden og virkningen af Oxbryta hos 274 patienter med seglcelleanæmi i alderen 12-65 år. Patienterne havde et baseline hæmoglobinniveau på mellem 5,5 og 10,5 g/dL. 90 patienter fik 1500 mg Oxbryta, 92 patienter fik 900 mg Oxbryta, og 92 patienter fik placebo.

Brugt alene eller i kombination

Efter 24 ugers behandling havde 51,1 procent af patienterne behandlet med 1.500 mg voxelotor en stigning på mere end 1 g/dl i deres hæmoglobinniveau sammenlignet med 6,5 procent af dem, der fik placebo. Resultaterne blev observeret, når Oxbryta blev brugt alene eller i kombination med hydroxyurinstof, som er standardbehandling til patienter med seglcelleanæmi. De mest almindelige bivirkninger for Oxbryta omfattede hovedpine, diarré og mavesmerter.

Hæmolytisk anæmi er en af de mest almindelige komplikationer til seglcelleanæmi og en hyppig årsag til skadestuebesøg og hospitalsindlæggelse. I øjeblikket behandles de fleste patienter med seglcelleanæmi med hydroxyurinstof og crizanlizumab, men der er et stort udækket behov for medicin til behandling af hæmolytisk anæmi, som alle patienter med seglcelleanæmi oplever i forskellig grad, lyder det fra EMA.

Det aktive stof i Oxbryta er voxelotor, som er et lille molekyle, der binder sig til og stabiliserer hæmoglobin og forhindrer hæmoglobinpolymerisering (det vil sige dannelse af unormalt hæmoglobin), som får de røde blodlegemer til at blive seglformede.

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Kommerciel direktør
    Benjamin Müller
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Medarbejdere

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround

    Om os

    Annoncer

    Persondatapolitik

    Cookiepolitik

    Etiske retningslinjer

    Kontaktinfo

    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.