EMA anbefaler ny behandling mod seglcelleanæmi
Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, har anbefalet markedsføringstilladelse i EU for Oxbryta (voxelotor) til behandling af hæmolytisk anæmi (overdreven nedbrydning af røde blodlegemer) på grund af seglcelleanæmi hos patienter på 12 år og ældre.
Oxbryta skal anvendes alene eller i kombination med hydroxycarbamid (også kendt som hydroxyurinstof).
Hovedstudiet, som EMA’s anbefaling er baseret på, var et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase III-studie, som undersøgte sikkerheden og virkningen af Oxbryta hos 274 patienter med seglcelleanæmi i alderen 12-65 år. Patienterne havde et baseline hæmoglobinniveau på mellem 5,5 og 10,5 g/dL. 90 patienter fik 1500 mg Oxbryta, 92 patienter fik 900 mg Oxbryta, og 92 patienter fik placebo.
Brugt alene eller i kombination
Efter 24 ugers behandling havde 51,1 procent af patienterne behandlet med 1.500 mg voxelotor en stigning på mere end 1 g/dl i deres hæmoglobinniveau sammenlignet med 6,5 procent af dem, der fik placebo. Resultaterne blev observeret, når Oxbryta blev brugt alene eller i kombination med hydroxyurinstof, som er standardbehandling til patienter med seglcelleanæmi. De mest almindelige bivirkninger for Oxbryta omfattede hovedpine, diarré og mavesmerter.
Hæmolytisk anæmi er en af de mest almindelige komplikationer til seglcelleanæmi og en hyppig årsag til skadestuebesøg og hospitalsindlæggelse. I øjeblikket behandles de fleste patienter med seglcelleanæmi med hydroxyurinstof og crizanlizumab, men der er et stort udækket behov for medicin til behandling af hæmolytisk anæmi, som alle patienter med seglcelleanæmi oplever i forskellig grad, lyder det fra EMA.
Det aktive stof i Oxbryta er voxelotor, som er et lille molekyle, der binder sig til og stabiliserer hæmoglobin og forhindrer hæmoglobinpolymerisering (det vil sige dannelse af unormalt hæmoglobin), som får de røde blodlegemer til at blive seglformede.
