Medicinrådet blæser på det 4. princip

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Overlæge håber Zynteglo bliver tilgængeligt herhjemme

Andreas Glenthøj

Den danske hæmatolog Andreas Glenthøj ærgrer sig over, at Medicinrådet har valgt at udskyde vurderingen af genterapien Zynteglo, som efter hans vurdering dækker et uopfyldt behov hos hans patienter.

Genterapien kan helbrede beta-thalassæmi-patienter, som hidtil har haft meget få og ringe behandlingsmuligheder, pointerer han.

En enkelt behandling med genterapi Zynteglo (betibeglogene autotemcel) kan helbrede patienter med beta-thalassæmi. Det er anerkendt af EMA, der for længst har givet midlet en betinget markedsføringstilladelse eftersom patienterne har uhyre få behandlingsmuligheder. Tilladelsen var betinget af, at producenten BlueBird fortsatte med at indsende data indtil der forelå tilstrækkelig evidens for effekt, bivirkninger og skadevirkninger. Alligevel valgte Medicinrådet til sit seneste rådsmøde i juni at udskyde beslutningen om, hvorvidt lægemidlet skal være standardbehandling med det argument, at det ikke har det nødvendige datagrundlag til at kunne gøre det. Og det ærgrer Andreas Glenthøj, overlæge ved Rigshospitalets Afdeling for Blodsygdomme. Han havde håbet, at Medicinrådet havde haft samme syn på sagen som EMA og således gav hospitalerne grønt lys til at bruge det.

“Vi står jo klar til at give behandlingen på Rigshospitalet. Og da mindre end 25 procent af børn med transfusionskrævende beta-thalassæmi i dag har adgang til kurativ behandling med knoglemarvstransplantation, ser jeg frem til, at vi en dag kan tilbyde næsten alle kurativ behandling. EMA har godkendt, at det kan ske med Zynteglo. Men om det bliver sådan herhjemme, er naturligvis op til Medicinrådets vurdering,” siger Andreas Glenthøj.

Fostre screenes for sygdommen

Beta-thalassæmi er en meget alvorlig sygdom, som Sundhedsstyrelsen for mange år siden indførte et landsdækkende screeningsprogram for parallelt med sundhedsmyndighederne i andre lande. Programmet screener gravide for, om de kan få børn med alvorlig thalassæmi. Viser det sig, at deres foster bærer sygdommen i alvorlig grad, har den gravide mulighed for at vælge en provokeret abort.

“Det siger noget om sygdommens alvorlighed, at sundhedsvæsenet screener den danske befolkning for den med henblik på, at kvinder kan fravælge fostre, der bærer den. I så fald er der mulighed for ganske sene aborter,” siger Andreas Glenthøj. 

Da kun ganske få patienter har en passende søskendedonor til en knoglemarvstransplantation, har hospitalerne ingen anden mulighed end at forsøge at holde resten af patientpopulationen i live ved hjælp af transfusioner og støttemedicin. Men det medfører nedsat livskvalitet, øget dødelighed og nedsat jobfunktion.

“Jeg synes bestemt, at det er en sygdom, som der er grundlag for at gøre noget ved. Og det er jeg glad for, at EMA er enig i. Så mit håb er selvfølgelig også, at denne og på sigt andre genterapier bliver gjort tilgængelige i Danmark,” siger han.

Da Andreas Glenthøj ikke sidder med i Medicinrådets fagudvalg på området, kan han ikke i detaljer redegøre for, hvad det var for problemstillinger, som Medicinrådets medlemmer diskuterede til det seneste rådsmøde i juni.

Han kan kun henvise til det offentliggjorte mødereferat, som tyder på, at vurderingen blev sat i bero, fordi der fortsat kun foreligger sparsomme data på lægemidlets effektivitet og opfølgning. Der pågår f.eks. to fase III-studier, som Medicinrådet muligvis afventer data fra.

“I 2019 godkendte EMA midlet med det argument, at det imødekom et uopfyldt behov. Og det argument er jeg sådan set fagligt enig i, da jeg oplever, at beta-thalassæmi-patienterne aktuelt får en mangelfuld behandling. Ikke desto mindre må det være op til Medicinrådet at vurdere, om der er fagligt belæg for at lade de danske sygehuse tilbyde genterapien som standardbehandling til denne kategori af patienter,” siger han.

Økonomien svær at gøre op

En øm tå i godkendelsesprocessen er helt sikkert spørgsmålet om, hvad genterapien koster. Og da prisen endnu er til forhandling, er det selvsagt svært for udenforstående parter at udsige noget om. Listeprisen for Zynteglo ligger på >10 mio. kr.

“Det lyder umiddelbart af voldsomt mange penge og som samfundsborger er mit håb bestemt at denne pris modereres betydeligt ved forhandling. Med til det samlede billede hører også omkostninger ved at give de selvsamme patienter hyppige blodtransfusioner livet igennem oven i udgifterne til deres talrige løbende kontroller og bekostelig støttemedicin. Inden længe kan man behandle patienter med Zynteglo helt ned til to års-alderen, således at de slipper for at skulle have blodtransfusioner med typisk to-tre ugers mellemrum livet igennem. Èn behandling med Zynteglo er nok til at kurere langt hovedparten for den sygdom, der ødelægger deres livskvalitet og jobfunktion,” siger han.

Selvom patienten har en nedsat levetid, bliver de fleste thalassæmi-patienter i gennemsnit omkring 60 år gamle. Det er selvfølgelig stadig væsentligt kortere end baggrundsbefolkningen, men længe nok til at opleve, hvordan de mange hospitalsbesøg bliver en større og større byrde. Ud over det faste program med blodtransfusioner må patienterne også løbende komme ind for at have kontrolleret f.eks. hormonniveauet, knogletætheden samt funktion af lever og hjerte. 

“Det er hospitals-aftaler i lange baner. Der er det virkelig svært at tage sig en uddannelse under normale vilkår, når de samtidigt er rigtige lave på hæmoglobin og føler sig syge og trætte. Hvis de i stedet får genterapien Zynteglo, har de pludselig udsigt til at kunne blive mere normale samfundsborgere, og økonomisk givetvis bidrage væsentligt mere til fællesskabet,” siger Glenthøj.

Han erkender, at de beregninger er svære at lave - det er fugle på taget, som man derfor typisk ikke tager med i regningen. Men ikke desto mindre er der nok både en økonomisk og livskvalitetsmæssig gevinst at hente her, pointerer han.

Udskriv Email

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift