Patienter med immun trombocytopeni lever længere end i 80’erne

Nikolaj Mannering

EHA: Forbedret langtidsoverlevelse over tid. Det er, hvad patienter med blodsygdommen Immun Trombocytopeni (ITP) ifølge et dansk registerstudie har opnået de seneste 40 år. 

Resultatet er fremlagt (abstrakt #S296) under en oral præsentation på årets virtuelle europæiske hæmatologi-kongres EHA af Nikolaj Mannering, der er ph.d.-studerende ved Hæmatologisk Afdeling X på Odense Universitetshospital. 

Han fortæller, at han og hans kolleger besluttede at lave studiet ud fra en hypotese om markant forbedret overlevelse de seneste årtier for patienter med ITP eftersom der i denne periode er kommet nye behandlingsmuligheder på markedet til  behandling af ITP – det gælder først og fremmest de to konkurrerende produkter Novartis-midlet Revolade (eltrombopag) og Amgens Nplate (romiplostim), der er de mest anvendte lægemidler til denne patientgruppe.

“Man har længe vidst, at ITP-patienter har reduceret langtidsoverlevelse. Men i vores studie har vi estimeret overlevelsen over de sidste 35-40 år. Vores studie viser en tydelig trend med generel forbedret overlevelse over tid - især fra 80’erne og frem - , men også op i nyere tid,” siger Nikolaj Mannering

ITP er en sjælden autoimmun sygdom, der opstår fordi immunforsvaret går til angreb på kroppens blodplader og samtidig hæmmer kompensatorisk produktion af blodplader i knoglemarven med den konsekvens at risikoen for blødning forøges.

Få data mudrer billedet

Med blot ca. 160 nye tilfælde om året er der tale om en forholdsvis sjælden sygdom. Det giver en begrænset mængde data, som gør den sværere at forske i. Det gælder især for den sekundære form for ITP, der er udløst af anden underliggende sygdom - f.eks. kronisk lymfatisk leukæmi - men som kun udgør ca. 10 procent af den samlede pulje af tilfælde. I de primære tilfælde, der således udgør 90 procent af den samlede pulje, kan man ikke finde nogen oplagt årsag til sygdommen.

“Hidtil er der lavet meget få studier, der belyser, hvordan overlevelsen har udviklet sig for patienter med denne sygdom - det gælder især sekundær ITP, som derfor var et af vores fokuspunkter,” pointerer Nikolaj Mannering.

Grunden til, at det overhovedet har kunnet lade sig gøre at gennemføre studiet er de unikke danske sundhedsregistre, der systematisk samler data om borgernes sygdomme fra vugge til død. Ved at kombinere oplysningerne i de forskellige registre har forskerne kunnet kortlægge, hvordan overlevelsen har udviklet sig for de to undergrupper af patienter.

“Vi finder en forbedring for hele gruppen - men det er især tilfældet for patienter med den primære form for ITP. For patienter med den sekundære form for ITP er der ligeledes en trend mod, at det går patienten bedre over tid dog uden at være lige så tydeligt, som det er for den primære. Men det skyldes nok, at vi har færre tal for de sekundære,” siger han.

Novartis har sponsoreret studiet med håb om, at det kan udtrykke noget om, hvordan det går patienterne på den lange bane og i hvor høj grad firmaets produkt har spillet en rolle. Og umiddelbart skulle man måske også tro, at man kunne få øje på en sammenhæng mellem længere overlevelse og introduktion af et nyt lægemiddel. I praksis har det dog ifølge Nikolaj Mannering vist sig at være enormt svært, da også kontrolgruppen viser sig at leve længere på grund af bedre levestandard og et generelt løft af sundhedsvæsenet. Hans håb er, at kohorten snart vil levere tilstrækkeligt med data til, at det kan lade sig gøre at besvare spørgsmålet i kommende forskningsprojekter.

“Vores teori inden vi gik i gang med studiet er, at overlevelsen er forbedret men om det skyldes, at behandlingen er bedre eller om vi er blevet bedre til at behandle andre sygdomme, som patienterne med ITP også har - det skal vi kigge på fremadrettet,” siger Nikolaj Mannering.

Forskerne nåede frem til deres resultater ved at analysere registerdata fra i alt 2566 patienter, som i årene 1980-2016 havde diagnosen kronisk ITP. For hver patient fandt forskerne op til 50 personer fra baggrundsbefolkningen til kontrolgruppen, der således kom til at favne i alt 123.244 personer. Af gruppen af patienter med kronisk ITP havde 90,3 procent den primære form mens 9,7 procent havde den sekundære.

Dataanalyser viste, at medianoverlevelsen var 17,3 år for patienter med primær ITP og 25,5 år for de tilsvarende kontrolpersoner.

Medianlevetiden for patienter med sekundær ITP var lavere, nemlig kun 12,3 år mod 25,8 år for deres tilsvarende gruppe af kontrolpersoner.

“Vi har haft et virkelig godt samarbejde om studiet med Novatis, der som producent af Revolade (eltrombopag) har haft et ønske om at få kastet lys over, hvordan det er gået med patienterne efter at lægemidlet kom på markedet i slutningen af nullerne. Jeg vil i den anledning gerne understrege at Novartis ikke har haft nogen indflydelse på hverken studiedesign, valg af analyser, resultater eller andre studie-relaterede processer,” siger Nikolaj Mannering.