Luspatercept effektiv mod transfusionsuafhængig β-thalassæmi 

EHA: Lægemidlet luspatercept er kun godkendt til behandling af transfusionsafhængig β-thalassæmi - men nu viser fase II-studiet Beyond, at det også kan bruges til behandling af den transfusions-uafhængige version af sygdommen (NTD). 

Resultaterne er netop præsenteret (abstrakt #S101) ved et presidential symposium, som er et af de seks mest prestigefyldte indlæg ved den virtuelle europæiske hæmatologikongres EHA.

BEYOND-studiet inkluderede 145 patienter, hvoraf 96 blev sat i behandling med luspatercept mens resten fik placebo. Studiet viste, at lægemidlet generelt var veltolereret og gennem en 12 ugers periode øgede hæmoglobin-koncentrationen i blodet. Stigningen korrelerede med, at patienternes i løbet af behandlingen oplevede at blive mindre trætte, få større overskud og i det hele taget opnå en bedre livskvalitet. 89 procent af patienterne i behandlingsarmen forblev transusionsfrie versus 67,3 procent af patienterne i placeboarmen i de første 24 uger efter igangsættelse af behandlingen. 77.7 procent af patienterne behandlet med Reblozyl opnåede en stigning i hemoglobin-niveauet på ≥1. gram/deciliter sammenlignet med  nul procent i placeboarmen. 

At β-thalassæmi er transfusionsuafhængig betyder ikke, at patienterne aldrig har brug for blodtransfusioner. Termen indikerer, at patienterne ikke har brug for hyppige eller jævnlige blodtransfusioner for at overleve men kan klare sig med transfusioner, der står alene eller som i en afgrænset periode gives med jævne mellemrum. Uanset i hvor høj grad de har brug for blodtransfusioner kan sygdommen udløse alvorlige følgesygdomme, der kan påføre stor skade til patientens organer, og som der således er al mulig grund til at forsøge at forebygge. Her var det oplagt at undersøge, om patienter med denne sygdom kan have gavn af det lægemiddel, der bruges til patienter med en sværere grad af β-thalassæmi. 

Studiets resultater dokumenterer, at luspatercept ser ud til at kunne øge og fastholde hæmoglobinniveauet i flertallet af patienterne uanset hvilket niveau hæmaglobinniveauet som udgangspunkt var. Det øgede hæmoglobinniveau gav livskvaliteten et ordentligt løft.

 

ASH 2017

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Kommerciel direktør
    Benjamin Müller
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

     

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)