Luspatercept effektiv mod transfusionsuafhængig β-thalassæmi 

EHA: Lægemidlet luspatercept er kun godkendt til behandling af transfusionsafhængig β-thalassæmi - men nu viser fase II-studiet Beyond, at det også kan bruges til behandling af den transfusions-uafhængige version af sygdommen (NTD). 

Resultaterne er netop præsenteret (abstrakt #S101) ved et presidential symposium, som er et af de seks mest prestigefyldte indlæg ved den virtuelle europæiske hæmatologikongres EHA.

BEYOND-studiet inkluderede 145 patienter, hvoraf 96 blev sat i behandling med luspatercept mens resten fik placebo. Studiet viste, at lægemidlet generelt var veltolereret og gennem en 12 ugers periode øgede hæmoglobin-koncentrationen i blodet. Stigningen korrelerede med, at patienternes i løbet af behandlingen oplevede at blive mindre trætte, få større overskud og i det hele taget opnå en bedre livskvalitet. 89 procent af patienterne i behandlingsarmen forblev transusionsfrie versus 67,3 procent af patienterne i placeboarmen i de første 24 uger efter igangsættelse af behandlingen. 77.7 procent af patienterne behandlet med Reblozyl opnåede en stigning i hemoglobin-niveauet på ≥1. gram/deciliter sammenlignet med  nul procent i placeboarmen. 

At β-thalassæmi er transfusionsuafhængig betyder ikke, at patienterne aldrig har brug for blodtransfusioner. Termen indikerer, at patienterne ikke har brug for hyppige eller jævnlige blodtransfusioner for at overleve men kan klare sig med transfusioner, der står alene eller som i en afgrænset periode gives med jævne mellemrum. Uanset i hvor høj grad de har brug for blodtransfusioner kan sygdommen udløse alvorlige følgesygdomme, der kan påføre stor skade til patientens organer, og som der således er al mulig grund til at forsøge at forebygge. Her var det oplagt at undersøge, om patienter med denne sygdom kan have gavn af det lægemiddel, der bruges til patienter med en sværere grad af β-thalassæmi. 

Studiets resultater dokumenterer, at luspatercept ser ud til at kunne øge og fastholde hæmoglobinniveauet i flertallet af patienterne uanset hvilket niveau hæmaglobinniveauet som udgangspunkt var. Det øgede hæmoglobinniveau gav livskvaliteten et ordentligt løft.