Medicinrådet blæser på det 4. princip

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Blødning og et lavt antal blodplader ofte årsag til tidlig romiplostim-kur mod immun trombocytopeni  

Christian Fynbo Christiansen

EHA: Behandling med det biologiske lægemiddel romiplostim mod den godartede og sjældne sygdom immun trombocytopeni (ITP) indledes i højere grad på grund af blødninger og et lavt antal blodplader end fordi sygdommen har haft en bestemt varighed.

Det viser et studie, som Christian Fynbo Christiansen har stået i spidsen for som klinisk lektor, ph.d. og overlæge på Klinisk Epidemiologisk Afdeling ved Aarhus Universitetshospital og ­Aarhus Universitet. På årets virtuelle hæmatologikongres EHA har han netop præsenteret en e-poster med data fra en analyse af 262 patienter, der på grund af sygdommen er blevet behandlet med romiplostim. Analysen skulle afsløre, hvad det er, der karakteriserer de patienter, som har fået lægemidlet midlet tidligt i sygdomsforløbet frem for, når sygdommen først har udviklet sig til at være vedvarende eller kronisk.  

“Da lægemidlet kom på markedet i 2009, godkendte det europæiske lægemiddelagentur, EMA, det kun til behandling af kronisk immun trombocytopeni (ITP), som først var defineret til ITP i mindst seks måneder, der siden blev ændret til ITP i 12 måneder. Men her i januar godkendte agenturet også romiplostim til behandling af ITP, der har varet ved i mindre end 12 måneder. Og det er det, der gør studiet aktuelt,” siger Christian Fynbo Christiansen, der tilføjer, at studie både karakteriserer de patienter, der har nydiagnosticeret ITP, vedvarende ITP og kronisk ITP - og belyser, om nydiagnosticerede, reelt har brug for behandlingen. Når forskerne sammenligner de tre kategorier i forhold til lægemidlets dosis, blodpladetal og tidspunktet for igangsættelsen af behandlingen, finder de ikke umiddelbart nogen betydelig forskel. Grupperne ligner på mange punkter hinanden, som f.eks. at de stort set har samme mængde af andre kroniske tilstande. Til gengæld finder de store forskelle i, hvor meget blødning, patienterne har haft og om de har fået fjernet milten - det er oftere tilfældet blandt dem, der sent påbegynder behandlingen. Studiet viser, at patienterne får midlet i nogenlunde samme dosis, uanset om de påbegynder behandlingen tidligt, på den mellemlange bane eller først når sygdommen er blevet kronisk. Det fund, som Christian Fynbo Christiansen finder mest interessant er, at blodpladetallene før, under og efter behandlingen er sammenlignelige i de tre grupper. Det peger på, at det i højere grad var patienternes karakteristika, der bestemmer hvornår patienterne påbegynder behandlingen, end det er varigheden af sygdommen.

“Patienterne indleder ikke behandlingen, fordi sygdommen har varet en bestemt tid men fordi der er klinisk indikation på at gøre det. Behandlingen kan være igangsat af blødninger i mund, hud, mave eller hjerne - hændelser, der fører til fund af et meget lavt antal blodplader,” siger Christian Fynbo Christiansen. 

Effekten varer ved

Studiet er baseret på et udpluk af data fra verdens største kohorte af immun trombocytopeni-patienter i Danmark, Sverige, Norge, som Christian Fynbo Christiansen og hans kolleger har indsamlet gennem de seneste 12 år - en kohorte på 6000 patienter, som forskerne brugte til at vurdere lægemidlets langtidseffekt og bivirkninger set i lyset af, at romiplostim blev godkendt på baggrund af kliniske studier der alene kunne udtrykke noget om effekten på den korte bane. At indsamle disse data har været et stort arbejde, da forskerne ikke alene har måttet dykke ned i et væld af patientregistre i de tre lande men også har måttet gå på opdagelse i mange journaler og genundersøge nogle af dem. Det, som det nye studie har koncentreret sig om, er de 262 patienter i kohorten, der har fået romiplostim. Da forskerne inddelte disse patienter i de tre kategorier, kunne de se, at alle tre grupper havde et meget lille blodpladetal op til behandlingen med romipiostim. Efter behandlingen stiger tallet til nogenlunde samme niveau, som fastholdes efter afsluttet behandling.

“Studiets resultater understøtter den aktuelle praksis ved at dokumentere, at patienter kun indleder tidlig behandling, når der er god grund til det. Dem, der får behandlingen har en pæn stigning i deres blodpladetal og forbliver højt uanset om de har påbegyndt behandlingen tidligt eller sent,” siger Christian Fynbo Christiansen. 

De data, der blev fremlagt på EHA, vil inden længe danne afsæt for flere forskningsstudier, der skal belyse hvordan det går patienterne målt på forskellige outcomes som f.eks. blødninger og blodpropper. 

Får lov til at beholde milten

Immun trombocytopeni er en autoimmun sygdom, det vil sige at immunforsvaret til at nedbryde blodpladerne. Sygdommen er karakteriseret ved, at patienten både har en lavere produktion af blodplader og en større destruktion af dem, bl.a. i milten. Og det er også årsagen til, at man tidligere yndede at fjernede milten - i dag, hvor der er flere behandlingsmuligheder, gør man det kun, når alle andre muligheder er udtømte eftersom at det øger risikoen for potentielt alvorlige infektioner som f.eks. lungebetændelse. Romipiostim er et sammensat peptid, der virker på ‘megacaryocytterne’, som danner blodpladerne i knoglemarven. Lægemidlet stimulerer megacaryocytternes thrombopoietin (TPO)-receptorer til øget produktion af blodplader. Formålet med behandlingen er at forebygge blødninger. Blodepladetallet er det proxy vi har for blødningsrisikoen. Man måler altså indirekte behandlingseffekten på stigningen i blodpladetal.

Tags: ASH 2017

Udskriv Email

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift