Nye anbefalinger for brug af ESA ved kroniske hæmatologiske lidelser

Medicinrådet har godkendt en behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for brug af Erythropoietin Stimulerende Lægemidler (ESA) ved kroniske hæmatologiske lidelser karakteriserede ved knoglemarvssvigt.

De nye anbefalinger træder i kraft 1. april.

Anbefalingen, som blev godkendt på et møde i Medicinrådet 19. februar, er blevet opdateret på grund af nyt udbud fra Amgros. I den nye lægemiddelrekommandation er Aranesp (darbepoetin alfa) uændret førstevalg, mens NeoRecormon (epoetin beta) er nyt andetvalg. Tredjevalg er Retacrit (epoetin zeta).

Kriterier for igangsætning af behandling er vedvarende transfusionsbehov, individuelt vurderet ud fra anæmisymptomer, og når tiden er inde til at give transfusioner vedvarende iværksættes ESA behandling, typisk omkring Hb niveau 5,5.

Behandling med ESA omfatter tre terapeutiske faser:

• Lav dosis af EPO (30.000 IE/uge) /DA (150 μg/uge) alene i otte uger – og ved mangelfuld effekt

• Høj dosis af EPO (60.000 IE/uge) /DA (300 μg/uge) alene i yderligere mindst otte uger og ved mangelfuld effekt

• EPO/DA i høj dosis suppleret med G-CSF i yderligere otte uger

Hovedparten af den evidens, der er på området, er baseret på tre doser per uge, men der er flere studier, hvor der anvendes en-to ugentlige doser og den kliniske erfaring er, at også denne dosering ofte har god effekt, påpeger fagudvalget vedrørende anæmi. Typisk indledende dosis er 30.000 IE/uge /DA 150 μg/uge i otte uger, herefter vil hovedparten af patienterne anvende en dosis på 60.000 IE/uge. Responskriteriet er en signifikant nedsættelse af transfusionsbehovet.

Det erytroide respons skal monitoreres nøje og efter otte uger afgøres det, om der er indikation for at øge dosis eller ophøre med behandlingen, hvis den skønnes utilstrækkelig. Tillæg af G-CSF til EPO kan overvejes ved utilstrækkeligt respons før ESA-behandling endeligt opgives. Ved lavrisiko MDS er målet med EPO-behandling at opnå transfusionsuafhængighed, og 27 procent forventes at respondere

Da ESA-præparaterne er veltolererede, er der ikke indikation for at skifte mellem præparaterne. Behandling med ESA seponeres hvis p-hæmoglobin stiger til værdier over 8 mmol/l og kan genoptages ved fald til P-Hb <6,5 mmol/l. Mangelfuld effekt efter mindst otte ugers behandling og udeblevet effekt trods relevant dosisøgning af ESA i yderligere otte uger fører til endegyldig seponering af behandlingen, hvis ej heller effekt ved tillæg af G-CSF.

80 procent af de nye patienter, som skal behandles med et ESA-præparat, kan behandles med det anbefalede præparat afhængig af hvilken gruppe (høj eller lav dosis) patienter tilhører, lyder det i vejledningen.