Hæmatologien modtog flest markedsføringstilladelser i 2019

16 af de i alt 66 markedsføringstilladelser, der blev givet i 2019, var til lægemidler mod hæmatologiske sygdomme, viser en opgørelse fra Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA). Det gør hæmatologien til det område, hvor der blev givet flest markedsføringstilladelser i 2019.

Ud af de 66 lægemidler, som EMA anbefalede til markedsføringstilladelse i 2019, havde 30 et nyt aktivt stof, som aldrig før var blevet godkendt i EU, viser opgørelsen.

Tre lægemidler modtog en anbefaling om markedsføringstilladelse efter en hurtigere vurdering. Denne procedure er forbeholdt medicin, der er i stand til at imødekomme uopfyldte medicinske behov, og giver mulighed for vurdering af inden for højst 150 dage i stedet for 210 dage. To af de lægemidler, der modtog anbefaling om en hurtigere vurdering, var de hæmatologiske lægemidler Xospata til behandling af voksne med akut myeloid leukæmi (AML) og Zynteglo til behandling af beta-thalassæmi hos patienter 12 år og ældre, der har behov for regelmæssige blodtransfusioner.

Otte lægemidler modtog en henstilling om en betinget markedsføringstilladelse, som er en anden af EU's muligheder for at give patienter tidlig adgang til nye lægemidler. Da disse lægemidler imødekommer uopfyldte medicinske behov, giver den betingede tilladelse mulighed for hurtig godkendelse på grundlag af mindre komplette kliniske data end normalt krævet. Disse tilladelser er underlagt specifikke forpligtelser efter tilladelse til at generere komplette data om lægemidler.

To ud af de otte betingede markedsføringstilladelser omhandlede hæmatologiske lægemidler, nemlig Polivy til behandling af relaps/refraktær diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) og Zynteglo.

Med den betingede tilladelse forpligter virksomheden bag Polivy sig til at levere yderligere data om lægemidlets virkninger for at bekræfte dets sikkerhed og effektivitet, når det bruges i kombination med andre kræftlægemidler hos patienter med DLBCL. Virksomheden bag Zynteglo forpligter sig til at undersøge lægemidlets langsigtede sikkerhed og effektivitet samt levere yderligere data om de test, der anvendes til fremstilling af medicinen for at sikre dets kvalitet.

Markedsføringstilladelse til ny medicin mod sjældne sygdomme med potentiale til signifikant at forbedre behandlingen (orphan drugs) inkluderede i 2019 tre hæmatologiske lægemidler: Zynteglo, Xospata og Polivy.

EU's rammer for lægemidler til sjældne sygdomme har til formål at tilskynde til udvikling og markedsføring af medicin til patienter med sjældne sygdomme ved at give incitamenter til udviklere. Orphan-betegnelser gennemgås af EMA's udvalg for lægemidler til sjældne sygdomme (COMP) på godkendelsestidspunktet for at afgøre, om de tilgængelige oplysninger tillader opretholdelse af lægemidlets orphan-status og tildeler medicinen ti års markedseksklusivitet. Blandt de lægemidler, der blev anbefalet til markedsføringstilladelse i 2019, havde syv deres orphan-status bekræftet ved udgangen af 2019.

De 16 hæmatologiske EMA-godkendelser i 2019 omhandlede:

• Arsenic trioxide Accord
• Azacitidine Accord
• Azacitidine Celgene
• Bortezomib Fresenius Kabi
• Deferasirox Accord
• Deferasirox Mylan
• Doptelet
• Esperoct
• Grasustek
• Ivozall
• Polivy
• Tavlesse
• Ultomiris
• Xospata
• Xromi
• Zynteg