Proteinet NFIX er måske nøglen til ny behandling af seglcelleanæmi
ASH: Proteinet nuclear factor I X (NFIX) kan være nøglen til udviklingen af en ny type behandling til seglcelleanæmi (SCD).
Et studie fra Syros Pharmaceuticals bekræfter NFIX’s rolle som hjælper i forhold de røde blodcellers transformation fra føtal hæmoglobin til voksent hæmoglobin, og dermed kan proteinet måske anvendes som mål for en behandling, der kan hjælpe kroppen med at lave raske røde blodceller frem for seglformede.
Forskerne bag studiet har undersøgt hæmoglobinudviklingen og aktiviteten i føtale og voksne erytroblaster og fundet, at transkriptionsfaktor-proteinterne tænder og slukker for de gener, som er forbundet med produktionen af føtal og voksent hæmoglobin, og undersøgelserne viser, at NFINX virker som en transkriptionsfaktor, der forhindrer voksent hæmablobin i at producere føtalt hæmaglobin.
For at bekræfte NFIX’s rolle i forhold til at undertrykke føtalt hæmaglobin dæmpede forskerne NFIX i voksne erytroblaster, og det bevirkede, at cellerne producerede føtalt hæmaglobin. Studiet viser ikke, om effekten skyldes, at NFIX hæmmer produktionen af føtalt hæmaglobin, eller om der er tale om en indirekte effekt via andre gener og proteiner, men fundet og valideringen af NFIX som faktor i gen-reguleringen af globin åbner en mulighed for udvikling af ny behandling til seglcelleanæmi, konkluderer forskerne.
