Imetelstat er effektiv behandling af LR-MDS
EHA: Foreløbige resultater viser, at imetelstat er en effektiv behandling af patienter med lavrisiko myelodysplastisk syndrom (LR-MDS), der fremkalder holdbar transfusionsuafhængighed (TI).
På de europæiske hæmatologers årlige kongres (EHA) blev der rapporteret effekt-, sikkerheds- og biomarkørdata fra IMerge-studiet.
Resultaterne, der blev præsenteret på EHA 15. juni (Abstract S837), var fra 38 patienter med LR-MDS (uden del 5q), der var resistente over for erythropoietiske stimulerende midler (ESA’er). Deltagerne havde ikke modtaget hypomethyleringsmidler eller Revlimid (lenalidomid), og de havde en høj transfusionsbyrde. Deltagerne fik Imetelstat (7,5 mg/kg) i gennemsnitligt ni cykler.
Resultaterne viste, at 16 af patienterne (42 procent) opnåede TI, med en median varighed på 86 uger. Biomarkøranalyser af telomeraseaktivitet og mutationsallelbyrde indikerede en effekt på den maligne mutantklon. Dataene understøtter del 2 af IMERGE, som forventes at starte midt i 2019.
Bivirkninger ved imentelstat-behandlingen omfattede reversibel neutropeni og trombocytopeni hos cirka 60 procent af patienterne.
Resultaterne placerer imetelstat som en interessant andenlinjebehandling af anæmi af LR-MDS efter, at ESA-behandling har fejlet, mener forskerne bag studiet. Et fase III-forsøg, der sammenligner imeltelstat og placebo, påbegyndes snart
Imetelstat er en førsteklasses telomerasehæmmer, der retter sig mod celler med kort telomerlængde og aktiv telomerase, som har vist klinisk aktivitet i myeloide maligniteter (især primær myelofibrose).
