Nyt stof viser potentiale til at forbedre behandlingen af SCD
EHA: Et nyt stof mod seglcelleanæmi (SCD), voxelotor, forbedrer signifikant anæmi og hæmolyse og viser stærke tegn på, at det har potentiale til at være en sygdomsmodificerende behandling, der kan forhindre kronisk skade på organerne.
Det viser resultater fra fase III-studiet HOPE (Abstract S147), som var udvalgt til præsentation på Presidential Symposium på de europæiske hæmatologers (EHA) årlige kongres.
Studiet, som blev præsenteret af Jo Howard fra King’s College London, England, den 14. juni, havde inkluderet 154 patienter i den indledende del A-analyse. Deltagernes gennemsnitsalder var 25 år, og 42 procent var hankøn.
Resultaterne viste, at patienter, som i HOPE-studiet blev behandlet med voxelotor havde robuste forbedringer i anæmi, målt ved en stigning i hæmoglobin efter 24 ugers behandling sammenlignet med placebo. Behandlingen reducerede også forekomsten af forværret anæmi samt mængden af hæmolyse (ødelæggelsen af røde blodlegemer).
Voxelotor havde også en gunstig sikkerheds- og tolerabilitetsprofil. Samlet set var de behandlingsfremkaldende bivirkninger (TEAE'er) ens i alle behandlingsarme, bortset fra diarré, som var højere med voxelotor-behandling (1500 mg: 21 procent, 900 mg: 19 procent) sammenlignet med placebo (10 procent). Størstedelen af TEAE var grad 1 eller 2 i sværhedsgrad.
Resultaterne fra HOPE-studiet kommer til at danne baggrund for den markedsføringsansøgning, som firmaet bag voxelotor, Global Blood Therapeutics, Inc. vil forelægge for de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FSA, i andet halvår af 2019.
SCD er en genetisk blodforstyrrelse, der rammer millioner over hele verden og kan forårsage tilbagevendende smerteepisoder og kronisk anæmi, der fører til beskadigede organer, slagtilfælde og for tidlig død.
