Kristian Lunds blog

EHA: EU bør sikre at flere får adgang til CAR T-cellebehandling

Beslutningstagere i EU bør understøtte udrulningen af ​​CAR T og andre cellulære terapier i hele Europa, hvis de nye, innovative behandlinger skal komme flere europæiske patienter til gode.

Sådan lyder opfordringen fra det første panel dedikeret til CAR T-cellebehandling i regi af European Hematology Association (EHA).

Individualiserede behandlinger som genterapier og cellulære terapier har ændret mulighederne for bedre at tackle en række hæmatologiske sygdomme, blandt andet gennem fremskridt inden for CAR T-celleterapi mod både maligne og ikke-maligne blodsygdomme.

Men udviklingen i Europa er stadig langsom og uregelmæssig, hvilket begrænser adgangen for nogle patienter. Det påpeger CAR T-panelet bestående af Christine Chomienne, som er direktør for det franske nationale kræftinstitut, Michael Zaiac, der er leder af medicinske anliggender hos Novartis, og Jorge Sierra, som er hæmatolog på Hospital de la Santa Creu i Sant Pau i Barcelona, Spanien.

Christine Chomienne illustrerer de ubestridelige fremskridt ved at pege på, at der i øjeblikket foregår 439 kliniske forsøg med CAR T-teknologi verden over. Mere end 85 procent af de 439 forsøg med CAR T-celleterapi foregår imidlertid i USA og Kina, og mindre end fem procent af bioteknologiske virksomheder er baseret i Europa.

De langsomme fremskridt inden for personlig medicin i Europa stammer fra vedvarende forhindringer såsom udfordringer i forsyningskæden, manglende harmoniserede processer for kliniske forsøg og godkendelser, høje produktionsomkostninger og ikke-tilstrækkelige refusionspolitikker, mener CAR T-panelet. På trods af EU's forpligtelse i forhold til at skabe et gunstigt miljø for avancerede behandlinger forbliver personlig medicin utilgængelig for de fleste europæiske patienter.

EU skal prioritere området

CAR T-panelet mener, at EU, ud over at finansiere forskning, også spiller en afgørende rolle i forhold til at lette adgangen til personlig medicin.

Det næste EU-rammeprogram for forskning og innovation (2021-2027) er et første skridt i den rigtige retning, mener panelet. Horizon Europe vil tildele midler til genterapi og cellulære terapier, og en sådan anerkendelse er afgørende for at tilskynde til bedre oversættelse af innovation til sundhedspraksis. Men det er ikke nok, mener CAR T-panelet.

For at sikre, at CAR T-celleterapi bliver tilgængelig for patienter i hele Europa, er EU-dækkende samarbejde og vejledning påkrævet inden for områder som certificering, træning, kommunikation, henvisninger og langsigtet opfølgning, mener panelet. Aktiv støtte fra medlemsstaterne og Europa-Kommissionen er afgørende.

EU kan hjælpe på en række måder, mener CAR T-panelet, blandt andet:

- Ved at fjerne eller forhindre bureaukratiske hindringer for udvikling og ibrugtagning af ​​CAR T-celleterapi. I stedet for at blive reguleret på nationalt eller endog regionalt plan kræver CAR T-fremstilling, kliniske forsøg og markedsadgang en harmoniseret, konsekvent godkendelsesproces i hele Europa.

- Ved at tilskynde til godkendelse og vedtagelse af EHA-retningslinjer, der for øjeblikket er under udvikling på nationalt plan. Der er et stort behov for harmoniserede certificeringsprocedurer for CAR T-centre og -teknologier samt for standardiseret måling af resultater. EU og nationale tilsynsmyndigheder bør opfordres til at høre EHA-eksperter om udvikling og implementering af retningslinjer.

- Ved at støtte en harmoniseret videns- og erfaringsopsamling. For at optimere og sikre det samme niveau af patientbehandling i hele EU udvikler EHA en harmoniseret læseplan med anbefalinger om minimumsniveauer af kompetence og viden, der kræves til sundhedspersonale (læger, specialister og assisterende sygeplejersker, IC-ansatte osv.) involveret i administration af CAR T-cellebehandling. Anvendelsen af ​​sådanne lægemiddelvirksomheders værktøjer som grundlag for uddannelsesprogrammer – i henhold til gældende lovgivning om personalekvalifikationer – bør støttes aktivt af EU.

- Ved at fremme adgang og overkommelighed, f.eks. ved at lette udførslen af uafhængige akademiske forsøg og ved at opnå en bedre balance mellem offentlige og private interesser i beslutninger om markedsadgang, prisfastsættelse og refusion. Medlemsstaterne skal intensivere samarbejdet om HTA- og refusionspolitikker; En harmoniseret ramme ville bidrage til at afhjælpe uligheder på markedet og geografisk adgang til personlig medicin.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift