EMA anbefaler genterapi mod beta-talassæmi
Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) anbefaler markedsføringstilladelse til genterapien Zynteglo til behandling af den sjældne blodsygdom beta-talassæmi.
Beta-talassæmi er en alvorlig genetisk blodsygdom, som skyldes mutationer i β-globingenet, hvilket medfører en nedsat eller manglende dannelse af hæmoglobin. For at overleve skal personer med beta-talassæmi have kroniske blodtransfusioner hver anden til hver fjerde uge hele livet, så hæmoglobinniveauet opretholdes. Disse transfusioner er forbundet med en risiko for skade på flere organer, som skyldes en uundgåelig jernophobning.
Zynteglo er en genterapi til patienter i alderen 12 år og derover med transfusionsafhængig β-talassæmi, som ikke har en β0/β0genotype, og for hvem en transplantation med hæmatopoietiske stamceller er relevant, men hvor en HSC-donor, der matcher det humane leukocytantigen (HLA), ikke er til rådighed.
Zynteglo er blevet gennemgået og evalueret under en fremskyndet tidsplan, der er til for at understøtte lægemidler, som kan have en stor behandlingsmæssig fordel i forhold til de eksisterende behandlinger eller kan være til gavn for patienter, der ikke har nogle behandlingsmuligheder.
Data fra et af de studier der understøtter anbefalingen fra EMA viser, at i en patientpopulation opnåede 80 procent af patienterne transfusionsuafhængighed, hvilket betyder, at de ikke fik en transfusion indenfor mindst 12 måneder, men opretholdt et hæmoglobin-niveau på ≥ 9 g/dl. Transfusionsuafhængighed forsatte med en median varighed på 38 måneder (21 - 44 måneder) til tidspunktet for ophør af dataindsamling.
Den positive udtalelse fra EMA's videnskabelige komité CHMP vil nu blive gennemgået af Europa-Kommissionen, som har beføjelse til at give en markedsføringstilladelse i EU. Den endelige beslutning forventes i det andet kvartal af 2019.
