Hæmatologien indtager fjerdeplads i lægemiddeludvikling
I 2018 blev der godkendt ni nye lægemidler til behandling af hæmatologiske sygdomme i Europa. Det placerer hæmatologien på en fjerdeplads på listen over de områder, hvor der bliver godkendt flest nye lægemidler.
Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, fremhæver i sin rapport ’Human medicines highligts 2018’ de første CAR T-cellebehandlinger Kymriah (tisagenlecleucel) og Yescarta (axicabtagene ciloleucel) til behandling af recidiverende eller refraktær B-celle akut lymfatisk leukæmi (ALL) eller diffust storcellet B-cellelymfom (DLCBL) som eksempler på lægemidler til avanceret behandling (ATMP'er), der repræsenterer en betydelig fremgang på deres terapeutiske områder.
I alt modtog fire lægemidler i 2018 en såkaldt accelereret markedsføringstilladelse, som gives til lægemidler, der opfylder et udækket medicinske behov. Den accelererede markedsføringstilladelse giver mulighed for hurtigere vurdering af godkendte lægemidler af EMA's videnskabelige udvalg for lægemidler til mennesker, CHMP (inden for højst 150 dage i stedet for 210 dage).
Et af de fire lægemidler, som modtog en accelereret markedsføringstilladelse i 2018, er Hemlibra, som gives for at forebygge blødninger hos patienter med hæmofili A med inhibitorer.
I alt gav EMA i 2018 84 positive vurderinger af lægemidler og fem negative vurderinger. 21 af vurderingerne handlede om såkaldt ’orphan medicines’ (lægemidler rettet mod sjældne sygdomme). De tre sygdomsområder, hvor der blev godkendt flest lægemidler i 2018, er kræft (23 godkendelser), infektioner (11 godkendelser) og neurologi (10 godkendelser).
Hæmatologiske lægemidler godkendt i 2018:
- Besremi
- Cablivi
- Deferiprone Lipomed
- Hemlibra
- Jivi
- Lusutrombopag Shionogi
- Mylotarg
- Trecondi
- Veyvondi
