Ny behandling godkendt til børn med hereditært angioødem
Europa-Kommissionen har godkendt en såkaldt ’label extension’ for Firazyr (icatibant), så lægemidlet fremover også kan bruges til behandling af unge og børn i alderen fra to år med den hereditært angioødem (HAE), som skyldes mangel på C1-esterase-hæmmere.
EMA’s godkendelse er baseret på den åbne, ikke-randomiserede enkeltarmsundersøgelse HGT-FIR-086, der involverer 32 pædiatriske patienter med HAE. Effektpopulationen bestod af 11 børn og 11 unge med sygdomsangreb. Studiet havde tid til begyndelse af symptomlindring (TOSR) som primært effektmål.
Resultaterne viste, at den gennemsnitlige TOSR var 1,0 time uden forskelle mellem børn og unge. Over 70 procent af patienterne oplevede symptomlindring på 1,1 timer og mere end 90 procent efter to timers behandling.
De fleste pædiatriske patienter, der blev behandlet med subkutan Firazyr, oplevede reaktioner på injektionsstedet, såsom erytem, hævelse, brændende følelse, hudpine og kløe. Reaktionerne var milde til moderate i sværhedsgrad og i overensstemmelse med reaktioner, som er blevet rapporteret hos voksne.
Firazyr blev godkendt i 2008 for voksne med mangel på C1-esterase-hæmmere. HGT-FIR-086-studiet er det første og eneste, der undersøger en subkutan behandling i børn og unge med HAE.
HAE er en sjælden genetisk sygdom præget af tilbagevendende angreb af lokaliseret ødem, som oftest påvirker ekstremiteterne, mave-tarmkanalen og, hyppigere, øvre luftveje.
