Positive resultater for Hydroxyuera hos børn med seglcelleanæmi

Lægemidlet Hydroxyurea (hydroxycarbamid) ser ikke ud til at øge risikoen for malariainfektion hos patienter med seglcelleanæmi (SCA), der lever i regioner med malaria.

Det viser det randomiserede, dobbeltblindende placebokontrollerede studie NOHARM, hvis resultater er offentliggjort i Blood .

Hydroxyurea er et lægemiddel, der anbefales til børn med SCA i højressource-regioner som USA og Europa. Det er ikke udbredt i Afrika syd for Sahara, som har den største forekomst af SCA i verden. Det skyldes til dels manglende data om, at Hydroxyurea vil være effektivt og sikkert i lavressource-regioner. Nogle undersøgelser har nemlig vist, at Hydroxyurea kan gøre folk med SCA mere modtagelige for malaria.

For at undersøge, om brugen af Hydroxyurea er forbundet med højere forekomst af malaria i Afrika syd for Sahara, etablerede forskere fra USA og Uganda brugen af Hydroxyurea i en afrikansk region med Malaria. I Afrika blev NOHARM ledet af ​​co-rektorforsker Robert O. Opoka fra Makerere University i Kampala, Uganda.

Holdet rekrutterede 208 børn i alderen 1-4 år og tildelte dem enten en fast dosis Hydroxyurea eller placebo i et år. Alle patienter modtog også standardmyggenet til deres senge og anti-malariamedicin.

Resultaterne vise, at behandlingsarmene ikke var forskellige med hensyn til forekomst eller sværhedsgrad af malariainfektion eller andre bivirkninger. Tre børn på Hydroxyurea oplevede i alt fem malariaepisoder, mens syv af de personer, der fik placebo, havde i alt syv malariaepisoder. To børn i Hydroxyurea-armen døde, en fra formodet sepsis og den anden fra ukendt pludselig død, mens et barn i placebo-armen døde, formodentlig fra sepsis.

Børn, der fik Hydroxyurea, havde desuden lavere smerter og hospitalsindlæggelser.

"Fordi børnene, der fik Hydroxyurea, oplevede signifikant bedre resultater uden nogen stigning i malariaforekomst, bliver vi i høj grad opfordret til yderligere at undersøge stoffets brug i Afrika syd for Sahara," siger co-principal investigator og leder af datakoordinering Russell E. Ware fra Cincinnati Children's Hospital Medical Center, USA, i en pressemeddelelse.

Da den samlede forekomst af malaria var lav i NOHARM-undersøgelsespopulationen, vil det være vigtigt at overvåge hyppigheden og sværhedsgraden af ​​malaria med Hydroxyurea-brug i områder med højere malariatransmission, lyder det fra forskerne bag studiet. De er nu i færd med at rekruttere deltagere til en opfølgningsundersøgelse for at finde den optimale dosis for børn med SCD i ressourcebegrænsede, malaria-tilbøjelige regioner.

Håbet er, at undersøgelserne kan hjælpe med at etablere Hydroxyurea som standardbehandling af børn med seglcelleanæmi i Afrika.