Modificerede T-celler letter transplantation for børn
EHA 22: Data fra et studie, der blev præsenteret på fredagens Presidential Symposium, tyder på, at infusion af BPX-50- modificerede T-celler kan lette haplo-stamcelletransplantation (haplo-SCT) hos børn.
Overlæge på BørneUngeKlinikken, Rigshospitalet, Marianne Ifversen mener, at teknologien er lovende og ser frem til at teknologien forhåbentlig snart kan blive indført i Danmark.
”Studiet er særdeles interessant, og vi samarbejder med de pågældende forfattere med henblik på at indføre teknologien i Danmark. Der er et meget stort behov for at kunne regulere T-celleaktiviteten ved transplantation med ikke-forligelig donorer, som i dette forsøg ved haploidentiske donorer. De foreløbige data tyder på et overordentlig kraftigt respons ved aktivering af det pågældende suicide gen. Teknologien er lovende, ikke kun ved haplo-SCT, men også ved CAR T-behandling,” siger hun.
Undersøgelsen er et stort multicenter, fase I-II studie, der har registreret børn, der får aβ T-celleudtømt Haplo-SCT. Patienterne fik infusion med BPX-501 T-celler to uger efter stamcelletransplantation. 104 patienter havde >100 dages opfølgning, 81 patienter havde >180 dages opfølgning og 51 patienter havde >1 års opfølgning. Alle patienter fik myeloablativ behandling og lavdosis anti-thymocytglobulin (ATG) før transplantation. Der blev ikke givet nogen farmakologisk GvHD-profylakse.
Resultaterne viste, at forekomsten af transplantationsrelateret død (TRM) forblev meget lav. Efter 100 dage var ingen af børnene døde som følge af transplantationen, efter 180 dage var 1,6 procent døde, og efter et år var 2,8 procent døde som følge af transplantationen.
Ud af de 81 patienter, der fik >180 dages opfølgning, udviklede 20 patienter (24,7 procent) akut graft versus host disease (GvHD). Mild kronisk GvHD (cGvHD) blev set hos to patienter, moderat cGvHD hos to patienter, mens der var ét tilfælde af alvorlig cGvHD
Ud fra studiets resultater konkluderer forskerne, at BPX-50-modificeret haplo-SCT er en sikker og god mulighed for børn, der ikke har en forligelig donor, og hos hvem transplantation betragtes som helbredende.
