Pomalidomid viser lovende effekt ved steroid-refraktær cGvHd

Det immunmodulerende lægemiddel pomalidomid er en helt ny og lovende behandling af svær, steroid-refraktær cGvHd, der primært manifesterer sig ved øget fibrosering som sklerodermi og artritis/fasciitis.

Det konkluderer et fase 2-studie (abstract 507), som overlæge på Hæmatologisk Klinik, Rigshospitalet, Lone Smidstrup Friis fremhæver som et meget klinisk relevant studie fra dette års ASH-møde.

Studiet har inkluderet 32 patienter med cGvHd i form af sklerodermi. Patienterne er blevet randomiseret til enten af få 2 mg pomalidomid om dagen eller 0,5 mg pomalidomid om dagen. Det har til Lone Smidstrup Friis’ overraskelse vist sig, at den samlede responsrate for behandlingen er helt oppe på 71 procent.

”Det er umiddelbart nogle meget flotte resultater for de her patienter. Det er stadig så småt, at det kun er i sin vorden, og det er et lille studie, så vi kan ikke sige, at det er det her, vi gør nu. Men vi kan tage det med hjem og overveje, om det er noget, der skal blive tilgængeligt for nogle af vores svært ramte patienter,” siger Lone Smidstrup Friis.

Studiet var designet sådan, at patienterne fik pomalidomid i seks måneder, og hvis de havde respons, fik de det i et år. Nogle patienter fik tilbagefald, når behandlingen blev seponeret, men når de fik pomalidomid igen, fik de en ny respons.

Patienterne responderede lige godt på behandlingen, om de fik høj dosis eller lav dosis. Dog havde dem med høj dosis flere bivirkninger. Derfor anbefaler forskerne bag undersøgelse, at pomalidomid gives i 0,5 mg dosis til denne patientgruppe.

I studiet så man desuden, at brugen af binyrebarkhormon blev reduceret med 63 procent efter et års behandling.

De komplikationer, der opstår længere tid efter en allogen knoglemarvstransplantation, er en stor udfordring, påpeger Lone Smidstrup Friis:

”Det er en meget svær tilstand, hvor patienterne ofte responderer rigtig dårligt på den behandling, vi har tilgængelig nu. Vi mangler nogle effektive præparater, som ikke er for bivirkningstunge, især for den gruppe af patienter, som får svær behandlingsrefraktær kronisk GvHD, som f.eks. sklerodermi, der kan være stærkt invaliderende for patienterne.”