Medicinrådet anbefaler ny førstelinjebehandling til patienter med PNH

På Medicinrådsmødet onsdag sagde rådet god for en ny førstelinjebehandling til patienter med paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH). Anbefalingen gælder voksne patienter, som har hæmolytisk anæmi, og som ikke tidligere har fået behandling med komplementhæmmere (C5-hæmmere).

Det er komplementhæmmeren Aspaveli (pegcetacoplan), som nu kan anvendes som standardbehandling i første linje til PNH-patienter med hæmolytisk anæmi. Pegcetacoplan hæmmer C3 i komplementkaskade-systemet, og havde i forvejen indikation i anden linje til voksne patienter med PNH, som er anæmiske til trods for, at de har fået behandling med en C5-hæmmer (ravulizumab eller eculizumab) .

Medicinrådets begrundelse for at anbefale pegcetacoplan i første linje er, at ”data tyder på, at pegcetacoplan bedrer patienternes anæmi og nedsætter behovet for blodtransfusioner sammenlignet med C5-hæmmer-behandling, som er den behandling, patienterne modtager i dag.”

Rådets vurdering af pegcetacoplan er baseret på indirekte sammenligning med C5-hæmmeren eculizumab. Resultaterne viste, at 26,13 procent flere patienter blev transfusionsuafhængige med pegcetacoplan versus eculizumab. Der kunne også observeres en større stigning i hæmoglobinniveauet fra baseline hos patienter, som fik pegcetacoplan (forskel på 1,78 g/dl), og 26 procent flere patienter behandlet med pegcetacoplan fik et normalt LDH-niveau. Endelig sås også en tendens til bedre livskvalitet med pegcetacoplan.

Medicinrådet understreger dog, at sammenligningsgrundlaget er meget usikkert. ”Trods et forsøg på at gøre populationerne sammenlignelige via matching er der stadig risiko for selektionsbias og forskelle mellem populationerne, som introducerer usikkerheder til vurderingen af data,” lyder det i anbefalingen.

Pegcetacoplan og C5-hæmmere har sammenlignelige bivirkningsprofiler, og bivirkninger til behandlingerne er få og typisk milde til moderate i sværhedsgrad. 

Meget dyre lægemidler

Medicinrådet oplyser, at både pegcetacoplan og C5-hæmmere er meget dyre behandlinger, som – hvis de har effekt – skal administreres livslangt. Patienter, som behandles med pegcetacoplan, har mulighed for selv at administrere behandlingen i eget hjem. Hvis de gør det, vil omkostningerne forbundet med pegcetacoplan samlet set være lavere end omkostninger ved C5-hæmmere. 

I anbefalingen opfordrer Medicinrådet regionerne til at benytte det lægemiddel, der samlet set er forbundet med de laveste omkostninger.

I Danmark estimeres det, at der er omkring 50 patienter med PNH, heraf er halvdelen i behandling med en komplementhæmmer. Der diagnosticeres mellem tre og fire nye patienter hvert år, og heraf vil to kandidere til behandling med komplementhæmmere.